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IFAPP celebrará en Roma su coferencia anual con el Patient Centricity como protagonista

Anna Jurczynska, de la Junta Directiva de AMIFE es miembro del Comité Científico de IFAPP’20.
Anna Jurczynska, coordinadora Grupos de Trabajo de AMIFE y Secretaria General de la IFAPP.

La Federación Internacional de Asociaciones de Médicos y Profesionales de la Industria Farmacéutica (IFAPP), que reúne a más de 1.000 profesionales de 22 países de todo el mundo y a la que pertenece AMIFE desde 1975, celebrará en Roma desde el 25 al 27 de marzo de 2020 la “Conferencia Internacional de Medicina Farmacéutica” (IFAPP’20), cuyo lema este año es “Patients Centered Medicines Development: Facts and Expectations”. La misión de la IFAPP ha sido siempre “fomentar la disponibilidad y el uso adecuado de medicamentos en beneficio de los pacientes y la sociedad”.

Pregunta (P.). ¿Nos podría avanzar los principales contenidos de la 20 Conferencia de la IFAPP?

Respuesta (R.). Los principales contenidos de ICPM 2020 están enfocados al papel del paciente y de las asociaciones de pacientes en el desarrollo de fármacos.

Además se debatirá, entre otros, el papel de la medicina de precisión en ensayos clínicos y en la práctica clínica, los retos actuales del desarrollo de medicamentos (consentimiento informado electrónico e investigación genética),  biomarcadores y medicina traslacional, formación continuada de profesionales de la industria farmacéutica, “Real World Evidence” y su papel en la seguridad de medicamentos, inteligencia artificial en la innovación farmacéutica, etc.

P. IFAPP’20 destaca la importancia de la participación del paciente en la Industria Farmacéutica. ¿A qué se debe?

R. Las asociaciones de pacientes se implican cada vez más tanto en los ensayos clínicos como en el desarrollo de fármacos. La industria farmacéutica es consciente de la importancia de dichas asociaciones a la hora de planificar, programar, preparar y desarrollar los ensayos cuya finalidad última es proporcionar fármacos en beneficio de los pacientes. Y por ello, se da voz a los pacientes – a través de sus asociaciones – para que puedan opinar, comentar e incluso influir en el proceso de desarrollo de medicamentos.

P. ¿Cómo está colaborando AMIFE con IFAPP’20

R. Al igual que en otras conferencias de IFAPP, AMIFE está participando activamente en el Comité Científico de este importante evento que congregará en Roma a unos 400 profesionales de la industria farmacéutica, CROs, universidades y agencias reguladoras.

Todo listo para el taller Patient Centricity del próximo 4 de octubre

El próximo 4 de octubre se celebrará en el Colegio de Médicos de Madrid el taller “Patient Centricity”, organizado por AMIFE, y en el que se presentarán los resultados de la primera encuesta realizada en España sobre la situación actual del enfoque Patient Centricity en la Industria Farmacéutica.

Además, se abordarán los temas más interesantes de este innovador enfoque y se resolverán las dudas sobre el compliance y las limitaciones de la involucración de los pacientes en las actividades dentro de la Industria Farmacéutica.

Olga Isidoro, coordinadora del Grupo de Trabajo de Patient Centricity de AMIFE presentará los datos de la encuesta “Situación actual del Patient Centricity en la Industria Farmacéutica”. Posteriormente, se ha organizado un panel de discusión sobre “Colaboracion y co-creación como base para una cultura Patient Centricity” compuesto por el Dr. Curro Zambrana del Hospital Universitario Infanta Sofía, Paloma Amil, enfermera responsable del programa de Pacient Expert de Catalunya, Rosa Castro, coordinadora del Plan Dignifica en SESCAM, Víctor Rodríguez, de la Fundación más que Ideas, Alba Ancochea, presidenta de FEDER, y Raquel Gómez, patient representative Oncología en AstraZeneca.

El taller concluirá con la ponencia “¿Dónde están los límites de compliance?” a cargo de José Zamarriego, director de la Unidad de Supervisión Deontológica de Farmaindustria.

|ver programa del taller|

AMIFE crea el grupo de trabajo Patient Centricity para mejorar los resultados en salud de la población

El nuevo grupo de AMIFE pretende ser un catalizador de un cambio cultural centrado en el paciente.
AMIFE cuenta con 11 grupos de trabajo: Compliance, Enfermedades Raras, Farmacovigilancia, Formación Universidades, Información Médica, Investigación Clínica, Market Access, Medical Liason, Ponencias Congreso y Redacción Médica.
AMIFE es una de las principales asociaciones que reúne a los profesionales de la Industria Farmacéutica y cuenta en este momento con cerca de 700 socios en toda España.
Olga Isidoro, coordinadora del Grupo de Trabajo Patient Centrity de AMIFE

La Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE) ha creado el grupo de trabajo “Patient Centricity” que tiene como principal objetivo “trabajar regularmente y de forma coordinada y multidisciplinar con los pacientes, familiares, cuidadores, profesionales de la salud e instituciones sanitarias en cualquier iniciativa enfocada a mejorar los resultados en salud de la población”. La coordinadora del grupo, Olga Isidoro señala que “nuestro objetivo es acercar el paciente a la salud y esta al paciente. Queremos ser catalizadores de un cambio cultural centrado en el paciente”.

Así mismo, Olga Isidoro añade que “la cronicidad de las enfermedades, así como el aumento del coste de la innovación y la esperanza de vida ponen de relieve la necesidad de aportar valor y mejorar los resultados en salud de la población. En este contexto se hace imprescindible la cooperación e implicación de todos los agentes del sistema sanitario y en especial la de los pacientes. Por este motivo desde AMIFE hemos impulsado la creación de este grupo de trabajo”.

El grupo de trabajo Patient Centricity se une a los diez grupos de trabajo ya existentes en AMIFE (Compliance, Enfermedades Raras, Farmacovigilancia, Formación Universidades, Información Médica, Investigación Clínica, Market Access, Medical Liason, Ponencias Congreso y Redacción Médica). Los miembros del grupo, además de Olga Isidoro, son: Enrique Garrido, Raquel Gómez, Sara Castaños, Mª Elena Pacheco, Ana Pérez, Begonya Nafría, Carolina Pueyo y Juan Parera. Una cultura centrada en el paciente implica poner al paciente en el centro de sus decisiones y acciones. AMIFE define Patient Centricicy como la “incorporación de la experiencia del paciente y su entorno para mejorar sus resultados en salud, a través de la co-creación, humanización, empoderamiento y corresponsabilidad”.

Otros objetivos del nuevo grupo de trabajo Patient Centricity son: “Detectar necesidades no cubiertas, definir evidencias y medir su impacto, establecer, desarrollar y fomentar relaciones con Instituciones nacionales e internacionales enfocadas en la mejora de la calidad de vida de los pacientes, familiares y cuidadores, mapear las instituciones nacionales e internacionales mencionadas anteriormente para contactar y colaborar con ellas y fomentar el cambio cultural”.

AMIFE fue fundada en el año 1975 como una agrupación de carácter científico, sin ánimo de lucro, y tiene como objetivos fundamentales la formación continua y el soporte documental a todos aquellos que trabajan en el sector médico-farmacéutico español. Actualmente cuenta con unos 700 profesionales de las principales empresas ubicadas en España (médicos, químicos, farmacéuticos, biólogos…) en su mayoría desarrollando proyectos I+D+i en España.

AMIFE potencia la relación con los profesionales de la Medicina farmacéutica con la celebración en Madrid de la III Reunión de Directores Médicos

AMIFE es una asociación que une a todos aquellos que ejercen la profesión como médicos y a otros profesionales relacionados con la salud en los Departamentos Médicos de la industria farmacéutica
La IV Reunión de Directores Médicos de AMIFE se celebrará en noviembre de este año.
Guadalupe Martínez, presidenta de AMIFE

La presidenta de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE), Guadalupe Martínez, destacó el éxito de la III Reunión de Directores Médicos, celebrada el pasado 25 de abril en el hotel AC Carlton de Madrid, con la participación de los responsables de los Departamentos Médicos de 15 de las principales empresas de la industria farmacéutica. “AMIFE une a todos aquellos que ejercemos nuestra profesión como médicos y otros profesionales de la salud en los Departamentos Médicos y otros departamentos relacionados, como Market Access y Farmacovigilancia, dentro de la industria farmacéutica”.

Este foro de discusión se reúne periódicamente desde 2017 con el objetivo, principalmente, de “tratar y discutir cuestiones comunes de los profesionales de la salud que ejercen su función en los Departamentos Médicos de la industria farmacéutica.”, explicó Xavier Molina, miembro de la Junta de AMIFE, quien añadió que “nuestra asociación promueve el conocimiento y reconocimiento de los profesionales que desempeñan su labor en la Medicina farmacéutica, tanto interna como externamente”.

En la reunión participaron por parte de la industria: Francisco Javier Fernández (Almirall), Emilio Pedrosa (Astellas), Carlos Badiola (CasenRecordati), José Aznar (CLS Behring), Jorge Andrés Muñoz (Daichi Sankyo), Ana Peiró (IPSEN), Aurora Garre (ISDIN), Jaime Sánchez López (Leti), Susana Gómez-Lus (Lundbeck), Eva López (Novartis), Juan Álvarez (Pfizer), Salvador García (Sanofi Genzyme), Carmen Montoto (Takeda), José Luis Bravo (UCB) y Sara Alonso (Vertex Pharmaceuticals). Además de Guadalupe Martínez, por parte de AMIFE intervinieron en la Reunión: Anna Jurczynska, Isabel Sánchez Mago y Cristina Sacristán.

La IV Reunión de Directores Médicos de AMIFE se celebrará en noviembre de este año y hasta entonces se estableció la posibilidad de que los directores médicos se incorporen a los diferentes Grupos de Trabajo de la Asociación, incrementar los contactos entre los miembros de la Junta para desarrollar los temas propuestos en la III Reunión y crear un foro como plataforma de contactos entre directores médicos en la nueva web de la Asociación.

El Grupo de Trabajo de Información Médica de Amife participa con un póster en Bibliosalud 2019

Póster del Grupo de Trabajo de Información Médica en Bibliosalud 2019.

El Grupo de Información Médica de Amife presentó un póster sobre “Competencias y formación de los profesionales de la Información Médica en la Industria Farmacéutica: Retos y Oportunidades” en las XVI Jornadas de Información y Documentación en Ciencias de la Salud, Bibliosalud 2019, celebradas en el Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA), Oviedo durante los días 4 y 5 de abril de 2019.

El póster fue presentado por Elena Guardiola, Nuria Escudero y José Luis Lorenzo en representación del Grupo de Investigación Médica (IM). El objetivo del trabajo era “establecer las competencias que deben tener el técnico en IM en la Industria Farmacéutica y, a partir de estas competencias, proponer las áreas en las que debería basarse la formación del técnico de IM”,

Estas Jornadas, que se vienen realizando desde 1986, están dirigidas a los profesionales de la información y documentación en Ciencias de la Salud y a todos aquellos expertos de distintos campos de las Ciencias de la Salud, así como a estudiantes. El lema de las jornadas fue Cómo hemos cambiado: aprender, reaprender y sorprender.

Según Carolina Pinín, presidenta del Comité Organizador, “Bibliosalud 2019 constituye un foro para que los profesionales puedan contrastar e intercambiar experiencias y conocimiento, así como establecer alianzas y conocer las novedades en nuestro ámbito para conseguir una mayor competencia profesional”.

La industria farmacéutica ha duplicado su inversión en investigación clínica en España desde 2005

En menos de tres lustros España ha experimentado un avance sin precedentes en materia de investigación biomédica, hasta situarse en el grupo de países con mejores condiciones de cara al futuro para acoger proyectos internacionales de I+D biomédica. Así se ha puesto de manifiesto en Madrid durante la XII Conferencia Anual de las Plataformas Tecnológicas de Investigación Biomédica, que se desarrolla hasta mañana bajo el lema Cómo potenciar hubs de investigación biomédica en España.

Durante la jornada, que reúne a investigadores, autoridades sanitarias y representantes de compañías farmacéuticas, biotecnológicas y de tecnología sanitaria, entre otros, se ha presentado un balance del Proyecto BEST, una iniciativa estratégica para fomentar la excelencia en la investigación clínica impulsada por la industria farmacéutica y en el que se integran 50 compañías farmacéuticas, 13 comunidades autónomas, 54 hospitales y seis grupos de investigación independientes.

Según estos datos, la inversión en ensayos clínicos realizada en España por las compañías farmacéuticas se ha más que duplicado entre 2005 y 2017, desde los 299 millones hasta los 662, lo que supone un incremento sostenido del 7% anual, y eso pese al inevitable bache de los duros años de la crisis. “Estos 662 millones constituyen casi el 60% del total de inversión en I+D de la industria farmacéutica en España, que ascendió a 1.147 millones en 2017, y ponen de manifiesto el creciente atractivo de nuestro país como destino de estos fondos”, explicó Javier Urzay, copresidente de la Plataforma Tecnológica Española de Medicamentos Innovadores y subdirector de Farmaindustria.

“Este fuerte impulso a la I+D biomédica, que se ha intensificado en los últimos años, y sobre todo desde la entrada en vigor en 2016 del nuevo Real Decreto de Ensayos Clínicos, ha hecho posible, por ejemplo, que España se mantenga entre los seis países de Europa con menores plazos para iniciar ensayos clínicos en oncología”, añadió.

De hecho, según los datos del Proyecto BEST, los plazos de puesta en marcha de los ensayos clínicos, un factor determinante para lograr inversiones en este ámbito, se han reducido una media del 14% en los últimos tres años, hasta los 133 días, frente a 2015, último año en el que estuvo vigente la anterior normativa.

Urzay, que presentó en rueda de prensa el balance del Proyecto BEST junto a Ferrán Sanz, también copresidente de la Plataforma de Medicamentos Innovadores, y los máximos responsables de las otras plataformas de Nanomedicina, Tecnología Sanitaria y Mercados Biotecnológicos, explicó que en el marco de este proyecto, y desde 2004, la industria farmacéutica ha impulsado en España un total de 3.303 ensayos clínicos de nuevos medicamentos.

Estos datos tienen aún más relevancia en tanto en el mismo periodo en que España ha venido incrementando el número de ensayos han ido cayendo en el conjunto de la Unión Europea, lo que pone de manifiesto el creciente atractivo del país frente a otros.

“En los últimos años, además, han aumentado de forma muy importante, hasta alcanzar el 52% del total, los ensayos en fase I y II, que son los más complejos desde el punto de vista de la investigación y permiten a su vez el acceso de los pacientes a las nuevas terapias de forma precoz; esto ha sido posible gracias, entre otros factores, al elevado nivel científico de nuestros profesionales sanitarios, a la calidad asistencial y de infraestructuras del Sistema Nacional de Salud, al apoyo de pacientes y de las distintas administraciones sanitarias y al esfuerzo inversor de la industria farmacéutica”, agregó.

De hecho, en 2018 el porcentaje de pacientes previstos en ensayos clínicos de fases tempranas ascendió al 35,5%, frente al 21,1% de 2017 y al 28,5% de 2016. Igualmente, la participación de centros en este tipo de ensayos creció el pasado año hasta representar un 36,7% del total, frente al 32,2% de 2017.

Esta apuesta por la investigación clínica se ha acompañado de un fuerte apoyo a la investigación básica, galénica y preclínica, que engloban inversiones superiores a los 260 millones de euros al año. Además, dentro del ámbito de la investigación preclínica destaca el desarrollo del programa Farma-Biotech, impulsado por Farmaindustria, que permite poner en contacto a los investigadores preclínicos con las compañías farmacéuticas capaces de asumir el desarrollo clínico de nuevos fármacos.Desde su puesta en marcha, en 2011, este programa ha analizado 519 proyectos de I+D de nuevos medicamentos, de los que 133 han sido presentados a las compañías farmacéuticas, y se han generado hasta el momento 43 nuevas moléculas que están en fase de desarrollo y protegidas por patentes.

“Lo más importante de esta iniciativa -destacó Urzay- es que hemos sido capaces de tender un puente entre los investigadores y pequeñas empresas biotecnológicas que trabajan en proyectos muy prometedores y las compañías farmacéuticas que tienen los medios y la tecnología necesarios para poder emprender la investigación clínica y tratar de hacer llegar a los pacientes nuevos medicamentos. Y tampoco podemos olvidar que gracias a este modelo estamos haciendo posible que la investigación básica española sea ya conocida en los centros de decisión de las grandes inversiones en I+D biomédica a escala internacional”.

Esta vertiente internacional también está siendo potenciada a través de la participación de los investigadores españoles y la industria farmacéutica en los proyectos integrados en la Iniciativa europea de Medicamentos Innovadores (IMI), que acaba de cumplir 10 años y trabaja fomentando los modelos de innovación en abierto y la colaboración público-privada, esencial para lograr resultados en el medio y largo plazo en el ámbito de la investigación biomédica. En este tiempo, IMI ha servido de plataforma para generar unas inversiones de más de 5.000 millones de euros y un centenar de proyectos de colaboración público-privada puestos para el fomento de la investigación y desarrollo de medicamentos innovadores en Europa.

La industria farmacéutica radicada en España ha jugado un papel decisivo en el desarrollo de muchos de esos proyectos, como por ejemplo en los centrados en participación de los pacientes en las actividades de I+D de medicamentos y en el aprovechamiento de las nuevas herramientas de almacenamiento de información (big data) para su explotación en dichas actividades de investigación.

Con todos estos elementos sobre la mesa, las perspectivas de futuro son muy positivas siempre que España siga manteniendo sus actuales atractivos para albergar investigación clínica, y en concreto una legislación favorable a la I+D biomédica, estable y predecible, y una adecuada protección a los derechos de protección de la propiedad industrial y un marco estimulante para favorecer la colaboración público-privada.
Una oportunidad para España
En este sentido, el director general de Farmaindustria, Humberto Arnés, destacó en la inauguración de la Conferencia la importancia de consolidar esta apuesta de país por la I+D en el próximo futuro. “Podemos estar orgullosos de los avances que hemos logrado entre todos en los últimos años, pero hemos de ser capaces de consolidar la posición de España como un polo de atracción internacional para la I+D biomédica internacional”, explicó.

“La competencia entre países para atraer investigación en medicamentos aumenta, tanto para acoger centros de investigación como para generar proyectos -argumentó Arnés-. En España disponemos ya de buenos centros de investigación básica, con profesionales de alto nivel, y de una notable experiencia de colaboración público-privada, y nuestro prestigio y capacidad en ensayos clínicos es indudable”. De hecho, participamos ya en tres de cada diez ensayos que se hacen en Europa, y para algunas grandes compañías somos el segundo país del mundo con más actividad, tras Estados Unidos.

El director de Farmaindustria insistió en el valor que la investigación biomédica tiene para un país moderno como España, en plena evolución hacia un nuevo modelo productivo. En el caso concreto de los ensayos clínicos, atraen fondos para el sistema sanitario; permiten a los profesionales sanitarios sumar a su experiencia clínica la labor investigadora, colocándoles en vanguardia del conocimiento, y facilitan a los pacientes un acceso temprano a los nuevos medicamentos, lo que para muchos de ellos puede ser su última oportunidad de curar o controlar su enfermedad, tras no haber respondido a otros tratamientos.

A juicio de Arnés, España está en posición de privilegio para aprovechar la oportunidad que se abre en este campo. “Para ello -dijo- hemos de tener una visión estratégica orientada a reforzar la colaboración público-privada y crear un ecosistema favorable a la investigación”. Llamó para ello a la colaboración de la Administración y el conjunto de los agentes sanitarios y subrayó que el compromiso de la industria farmacéutica asentada en España con este objetivo es total.

Fuente: Interempresas

‘Big data’ y protección de los pacientes

Entre los recientes avances en la investigación biomédica se encuentran los derivados del creciente proceso de digitalización y de gestión eficiente de la ingente cantidad de datos que se generan en el entorno clínico, lo que abre un amplio abanico de oportunidades para desarrollar medicamentos.

Esta realidad, cuya dimensión está apenas comenzando a vislumbrarse, tiene en las terapias génicas y celulares algunos de sus mejores exponentes. Estos nuevos abordajes terapéuticos son terapias ajustadas al perfil de cada paciente o grupo de pacientes y a un diagnóstico más preciso, y su desarrollo no sería posible sin un tratamiento de los datos clínicos con todas las garantías legales.

Adaptación de la norma de protección de datos
Los desafíos de la digitalización han propiciado la adaptación de la normativa de protección de datos personales a la nueva realidad. Ha cristalizado en el Reglamento europeo relativo a la protección de las personas físicas, en lo que respecta al tratamiento de datos personales y a la libre circulación de estos datos, y en España en la Ley Orgánica de Protección de Datos y Garantía de los Derechos Digitales.

Ambas normas han establecido un marco jurídico, nacional y europeo, que incluye las garantías legales que requiere el modelo de investigación biomédica, facilitando su desarrollo.

En este sentido, conforme al Informe de la Agencia Española de Protección de Datos que inspira el texto normativo no sería preciso, para garantizar el carácter inequívoco y específico del consentimiento, que fuese prestado para realizar una investigación concreta; ni siquiera investigaciones en una rama muy delimitada, como un determinado tipo de cáncer, sino que, teniendo en cuenta la interpretación derivada del Reglamento Europeo de Protección de Datos, será suficientemente inequívoco y específico el consentimiento prestado en relación con una rama amplia de investigación, como la investigación oncológica, o incluso para ámbitos más extensos.

Reutilización de datos personales
Igualmente, como establece la Ley Orgánica de Protección de Datos, se considera lícita y compatible la reutilización de datos personales para investigación biomédica cuando, habiéndose obtenido el consentimiento para una finalidad concreta, se utilicen los datos para finalidades o áreas de investigación relacionadas con el área en la que se integrase el estudio inicial.

Por otro lado, la ley también considera lícito usar datos personales pseudonimizados con fines de investigación en salud, y en particular biomédica, siempre que se cumplan ciertas garantías.

Este marco jurídico habilita un modelo de innovación en el que las compañías trabajan con hospitales, universidades y otros centros de investigación públicos y privados.

Implicación
España está implicada en este modelo, como lo demuestran la experiencia de colaboración público-privada en investigación preclínica y, en clínica, el paso adelante que ha hecho que uno de cada tres ensayos en Europa tenga participación española. La armonización entre las legislaciones es esencial para asegurar que los proyectos se llevan a cabo con idénticas garantías para los pacientes y su derecho a la intimidad en un aspecto tan relevante como la información de su estado de salud.

Pensamos que el Reglamento europeo es esencial, y está haciendo que el corpus normativo relacionado con la investigación se esté adaptando. Es el caso del Código Tipo de Farmaindustria de Protección de Datos Personales en el Ámbito de la Investigación Clínica y la Farmacovigilancia, que engloba protocolos de actuación y establece un criterio uniforme en la aplicación sectorial de la anterior Ley Orgánica de Protección de Datos, eliminando o reduciendo al máximo la incertidumbre interpretativa.

Con el fin de que este documento esté adaptado a las nuevas exigencias, en Farmaindustria trabajamos en su actualización. Dispondremos este año de un nuevo Código de Conducta, clave si queremos estar a la cabeza en el uso del big data biomédico en I+D, que implica beneficios para los pacientes (accederían antes a nuevas soluciones) y para las compañías y administraciones (se ganaría eficiencia). Es crucial avanzar por este camino, en la seguridad de que hay suficientes medios para usar en investigación los datos clínicos en beneficio de los pacientes y garantizar al tiempo la máxima protección de esos datos.

Fuente: Correo Farmacéutico

“La investigación pediátrica está adquiriendo cada vez más un mayor reconocimiento”

Entrevista a la Dra. María José Mellado, presidenta de la Asociación Española de Pediatría (AEP), organizador con Amife de la jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica”.

Pregunta (P.). ¿Por qué AMIFE y AEP organizan la jornada Enamorados de la Investigación Pediátrica en el Hospital Universitario La Paz?

Respuesta (R.). Creo que este año han confluido multitud de factores por los cuales celebrar la jornada en el Hospital La Paz. La Asociación Médica de la Industria Farmacéutica (AMIFE) se puso contacto con el Hospital Universitario La Paz solicitando celebrar la jornada y conmigo como Jefe de Servicio de Pediatría hospitalaria, Enfermedades Infecciosas y Tropicales y con la Jefe de Sección, la doctora doctora Cristina Calvo, tanto por el peso de nuestro Instituto de Investigación IDIPAZ, como por la trayectoria investigadora de nuestro Servicio en Ensayos Clínicos, uno de los promotores de la red  española de ensayos clínicos pediátricos (RECLIP). Además, ambas tenemos una trayectoria personal muy ligada a la investigación pediátrica y actualmente somos coordinadoras de redes de investigación pediátricas internacionales (European Pediatric traslatinal Research Infrastructures-EPTRI) y nacionales (Red de investigación traslacional en Infectología pediátrica-RITIP).

Por si esto no fuera suficiente, yo tengo el honor de ser presidente de la AEP y la doctora Calvo es la una de las coordinadoras de la nueva Plataforma de investigación de la AEP ( INVEST-AEP), por lo que, como no puede ser de otra manera, la AEP apoya esta reunión y la respalda, entendiendo que es un evento de gran impacto en investigación pediátrica, y siguiendo una de sus líneas estratégicas prioritarias.

La inauguración de la jornada será a cargo de un representante del SERMAS en Investigación, el director médico del Instituto de investigación IDIPAZ, el gerente del Hospital Infantil La Paz, un representante de AMIFE y la presidente de la AEP, lo que da una idea del peso investigador de esta jornada pediátrica.

 P. El programa de la Jornada toca los aspectos más importantes de la actualidad de la Investigación Pediátrica, pero ¿qué temas destacaría?

R. Hay numerosos aspectos que me gustaría destacar. En primer lugar y en términos generales, es reseñable que los temas que se abordarán pondrán de relieve dónde estamos y cuál es el horizonte de la investigación pediátrica en nuestro país. Merece la pena subrayar la necesidad de fomentar a todos los niveles la investigación pediátrica en España. Otro de los aspectos más relevantes, es el relacionado con la importancia de la investigación desde el punto de vista de los investigadores a pie de cama.

Que formen parte de la jornada las agencias reguladoras a través de la participación de pediatras representantes tanto del Grupo de expertos pediátricos de la AEMPS (PDCO-AEMPS) como del Grupo de expertos pediátricos de la Agencia Europea del Medicamento (PDCO-EMA).

Es reseñable que todos los pediatras que están interviniendo en la Jornada están directamente implicados como investigadores y en los comités directivos de redes internacionales y nacionales de investigación pediátrica con gran impacto por sus progresos en la traslación a la clínica (C4C, EPTRI-H2020, PENTA, TRASPLANCHILD, ITCC, RECLIP, SAMID, RITIP).

Incluir en estas jornadas el enriquecedor punto de vista de las asociaciones de pacientes es otro aspecto primordial. Y finalmente, el que se organice una mesa de debate con todos los agentes implicados en la investigación infantil: la industria farmacéutica, los comités de ética e investigación clínica, las sociedades científicas, y las asociaciones de pacientes, aportará un punto de vista multidisciplinar sobre la investigación pediátrica en España realmente útil.

 P. ¿Considera usted que todavía la investigación pediátrica está infravalorada por la comunidad científica?

R. La investigación pediátrica está adquiriendo cada vez más un mayor reconocimiento, a lo que sin duda contribuyen jornadas como esta o el incremento de las publicaciones científicas pediátricas. Sin embargo, debemos reconocer que todavía no estamos en los mismos parámetros que la investigación en adultos en nuestro país.

Este es un problema y una responsabilidad de todos, empezando por las Instituciones responsables de fomentar y sustentar la investigación y que aún no tienen desarrollados marcos específicos que contemplen las ayudas y el reconocimiento a investigaciones con “poblaciones vulnerables”, con “tamaños muestrales muy reducidos” y con “peculiaridades muy específicas en el desarrollo farmacéuticos en los niños”. Por ello, hoy por hoy, no podemos competir en igualdad de condiciones con los adultos, y la idea es trasmitir a los responsables que ha de crearse un marco específico para la investigación pediátrica, que lejos de compararla con las investigaciones en adultos, impulse de forma independiente, y financie la investigación pediátrica.

 P. Todavía no hay suficientes medicamentos pediátricos. ¿Considera que esta situación está cambiando?

R. La legislación de la EMA propuso hace unos años que los estudios de los nuevos fármacos, para tener una aprobación, deberían realizar una fase pediátrica obligada antes de ser presentados para su comercialización. Este apartado se está cumpliendo solo en parte y solo en algunas poblaciones, habitualmente en la de niños mayores, sin embargo, la generalización de esta normativa y la inclusión de niños en edades tempranas (en especial lactantes y recién nacidos) es muy preliminar y exige mucho esfuerzo por parte de los investigadores pediátricos que deberemos realizar junto con la Industria farmacéutica, agencias reguladoras y los organismos responsables para poder conseguirlo.

 P.- Qué papel están desempeñando los pacientes y sus familias en el impulso de la Investigación Pediátrica.

R. La inclusión de las asociaciones de pacientes en las jornadas científicas es fundamental a nivel social, institucional y político, que muchas veces se materializa en que la sociedad vea representado un problema con un ejemplo tangible. Ayudan a entender cuál es la situación real de pacientes que no tienen aún solución terapéutica o que no se han podido beneficiar de actuaciones profilácticas por un planteamiento inadecuado de los recursos disponibles o, simplemente, de como pueden vivir estas familias y los niños con un problema de gran envergadura y en numerosas ocasiones, crónico. La fuerza que pueden implementar las asociaciones de pacientes en cuanto al empuje de la investigación está cada vez más presente en todos los aspectos de la investigación y el progreso en la Pediatría.

 

“Es necesario convertir la investigación en rutina”

Entrevista al Dr. Antonio Pérez, jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz y profesor titular de Pediatría en la Universidad Autónoma de Madrid. Participa como ponente en la mesa “Investigando en pediatría en España. ¿Quién, qué, cómo? Con la ponencia “Innovando: Investigación con Terapias avanzadas (CART-S) en cáncer infantil”.

Pregunta (P). Usted participa en la mesa en investigando en pediatría en España. ¿Todavía es complicado hacer este tipo de investigación?

Respuesta (R.). La pediatría en este momento demanda que la práctica clínica incorpore la investigación como una herramienta de uso diario porque los retos a los que nos enfrentamos en enfermedades de mal pronóstico, como en cáncer en los niños y otras enfermedades raras, necesitan que la investigación sea algo rutinario y no excepcional. Es necesario convertir en rutina la investigación. Para ello es muy importante incorporar investigación de la industria farmacéutica, pero sobre todo la investigación independiente o investigación académica, sin ánimo de lucro, ya que trata de resolver problemas clínicos desde una perspectiva del laboratorio pegado al paciente en el ámbito hospitalario.

P.  Pero para hacer investigación, sobre todo en el ámbito hospitalario, hacen falta recursos económicos que en este momento son complicados obtener.

R. Para hacer investigación académica en pediatría, (en cáncer infantil) se necesitan recursos, tanto humanos como materiales. Necesitamos una nueva organización hospitalaria que permita a convertir a muchos de los hospitales universitarios en hospitales universitarios de investigación con un plan estratégico que identifique como objetivos los problemas clínicos que queremos resolver. Los hospitales universitarios y de investigación tienen que transformarse en centros asistenciales que además generen conocimiento, produzcan fármacos, generen patentes y lideren o participen en la investigación clínica, para que puedan crear sus propios recursos y afrontar el momento actual de la Medicina del siglo XXI. No podemos plantear un modelo exclusivamente asistencial continuo porque hoy en día es un modelo obsoleto, que además parece insostenible.

P.  Aún así ustedes han avanzado en nuevos tratamientos, como los que explicará en la Jornada sobre la investigación en terapias avanzadas.

R. En los últimos ochenta años el cáncer infantil ha pasado de ser una enfermedad incurable, a empezar a curar con un fármaco y, posteriormente, a curar a muchos niños combinando muchos quimioterápicos, la cirugía y la radioterapia. Actualmente hemos alcanzado un techo terapéutico alrededor del 76% en nuestro medio ya que curamos más niños de los que mueren, pero… no curamos a todos.

En este momento hay un cambio de inflexión en el tratamiento del cáncer en general, y del cáncer infantil en particular y aparecen nuevos tratamientos como la Inmunoterapia donde por ejemplo las propias células del paciente se convierten en medicamento cuando entendemos cómo funcionan, y cómo reconocen a las células tumorales y sus mecanismos de control, podemos modificarlas para darles ventajas fisiológicas que las potencien para que puedan controlar la enfermedad.

“No podemos quedarnos parados”

Jordi Cruz es el presidente Mucopolisacaridosis de España (MPS España) y el delegado de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) en Cataluña. Interviene en la Jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica”, que se celebrará el próximo 14 de febrero en el Hospital Universitario La Paz, en la mesa-debate sobre “Cómo involucrar al paciente pediátrico en la investigación clínica en España”.

Pregunta (P.). Participa en la mesa-debate sobre la involucración del paciente pediátrico en la investigación clínica. ¿Nos resume su intervención?

Respuestas (R.). Hablaré sobre la importancia del movimiento asociativo en las enfermedades minoritarias y cómo se ha ido construyendo a lo largo de los años. Expondré las dificultades y retos que tiene una asociación de pacientes desde su inicio, cómo debe de evolucionar y, sobre todo, cómo la asociación debe de trabajar para abrir investigación, buscar fondos y poder dar esperanza a los pacientes y familiares sobre un futuro tratamiento.

Especialmente explicaré nuestra colaboración en la investigación de la Terapia génica desarrollada por la Dra. Fátima Bosch, directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG) de la Universitat Autònoma de Barcelona.

P. Las asociaciones de pacientes son entidades impulsoras de investigación.

R. Tenemos la obligación de buscar alternativas e impulsar la búsqueda de un tratamiento. Tenemos que tener la esperanza  y la convicción de que esto va a ocurrir. No podemos quedarnos parados.

P. La Industria Farmacéutica tiene una gran responsabilidad en esta búsqueda de nuevos tratamientos.

R. Sí, pero hay que reconocer que no es fácil para estas compañías desarrollar y abrir investigación en las enfermedades raras. Hay una “n” muy pequeña y desarrollar ensayos clínicos tienen unos costes enormes. Sin embargo, hoy en día tienen importantes incentivos para iniciar proyectos de investigación y nuevas posibilidades como la colaboración con centros de investigación públicos o las universidades.

No obstante, reconociendo la dificultad, sí que es verdad que podrían tener una mayor implicación.

P. Los pacientes tienen cada vez mayor peso en las instituciones regulatorias. 

R. Las asociaciones de pacientes han cambiado su roll y cada vez son más importantes tanto por su capacidad de generar recursos para la ciencia, participar en la investigación clínica y ahora en las principales entidades regulatorias como la AEMPS o la EMA. Los pacientes y sus familiares, además de tener el mayor conocimiento sobre su enfermedad, también quiere estar presente en los mecanismos de aprobación de los medicamentos y tener voz, por ejemplo, sobre los criterios de exclusión en un ensayo clínico o sobre el uso compasivo de los mismos, entre otros.

P. Usted es la primera vez que participa en la Jornada de Investigación Pediátrica. ¿Qué le parece?

R. Conocía las jornadas anteriores de Investigación Pediátrica de Amife y me parece muy interesante. Cada año es más importante, sobre todo porque todos los agentes implicados en las Investigación Pediátrica están presente en las ponencias: Investigadores, pacientes, industria y entidades como la AEMPS. Es un acto significativo y que ya lo considero como uno de los más interesantes de las actividades con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se conmemora el 28 de febrero.