‘Big data’ y protección de los pacientes

Entre los recientes avances en la investigación biomédica se encuentran los derivados del creciente proceso de digitalización y de gestión eficiente de la ingente cantidad de datos que se generan en el entorno clínico, lo que abre un amplio abanico de oportunidades para desarrollar medicamentos.

Esta realidad, cuya dimensión está apenas comenzando a vislumbrarse, tiene en las terapias génicas y celulares algunos de sus mejores exponentes. Estos nuevos abordajes terapéuticos son terapias ajustadas al perfil de cada paciente o grupo de pacientes y a un diagnóstico más preciso, y su desarrollo no sería posible sin un tratamiento de los datos clínicos con todas las garantías legales.

Adaptación de la norma de protección de datos
Los desafíos de la digitalización han propiciado la adaptación de la normativa de protección de datos personales a la nueva realidad. Ha cristalizado en el Reglamento europeo relativo a la protección de las personas físicas, en lo que respecta al tratamiento de datos personales y a la libre circulación de estos datos, y en España en la Ley Orgánica de Protección de Datos y Garantía de los Derechos Digitales.

Ambas normas han establecido un marco jurídico, nacional y europeo, que incluye las garantías legales que requiere el modelo de investigación biomédica, facilitando su desarrollo.

En este sentido, conforme al Informe de la Agencia Española de Protección de Datos que inspira el texto normativo no sería preciso, para garantizar el carácter inequívoco y específico del consentimiento, que fuese prestado para realizar una investigación concreta; ni siquiera investigaciones en una rama muy delimitada, como un determinado tipo de cáncer, sino que, teniendo en cuenta la interpretación derivada del Reglamento Europeo de Protección de Datos, será suficientemente inequívoco y específico el consentimiento prestado en relación con una rama amplia de investigación, como la investigación oncológica, o incluso para ámbitos más extensos.

Reutilización de datos personales
Igualmente, como establece la Ley Orgánica de Protección de Datos, se considera lícita y compatible la reutilización de datos personales para investigación biomédica cuando, habiéndose obtenido el consentimiento para una finalidad concreta, se utilicen los datos para finalidades o áreas de investigación relacionadas con el área en la que se integrase el estudio inicial.

Por otro lado, la ley también considera lícito usar datos personales pseudonimizados con fines de investigación en salud, y en particular biomédica, siempre que se cumplan ciertas garantías.

Este marco jurídico habilita un modelo de innovación en el que las compañías trabajan con hospitales, universidades y otros centros de investigación públicos y privados.

Implicación
España está implicada en este modelo, como lo demuestran la experiencia de colaboración público-privada en investigación preclínica y, en clínica, el paso adelante que ha hecho que uno de cada tres ensayos en Europa tenga participación española. La armonización entre las legislaciones es esencial para asegurar que los proyectos se llevan a cabo con idénticas garantías para los pacientes y su derecho a la intimidad en un aspecto tan relevante como la información de su estado de salud.

Pensamos que el Reglamento europeo es esencial, y está haciendo que el corpus normativo relacionado con la investigación se esté adaptando. Es el caso del Código Tipo de Farmaindustria de Protección de Datos Personales en el Ámbito de la Investigación Clínica y la Farmacovigilancia, que engloba protocolos de actuación y establece un criterio uniforme en la aplicación sectorial de la anterior Ley Orgánica de Protección de Datos, eliminando o reduciendo al máximo la incertidumbre interpretativa.

Con el fin de que este documento esté adaptado a las nuevas exigencias, en Farmaindustria trabajamos en su actualización. Dispondremos este año de un nuevo Código de Conducta, clave si queremos estar a la cabeza en el uso del big data biomédico en I+D, que implica beneficios para los pacientes (accederían antes a nuevas soluciones) y para las compañías y administraciones (se ganaría eficiencia). Es crucial avanzar por este camino, en la seguridad de que hay suficientes medios para usar en investigación los datos clínicos en beneficio de los pacientes y garantizar al tiempo la máxima protección de esos datos.

Fuente: Correo Farmacéutico

“La investigación pediátrica está adquiriendo cada vez más un mayor reconocimiento”

Entrevista a la Dra. María José Mellado, presidenta de la Asociación Española de Pediatría (AEP), organizador con Amife de la jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica”.

Pregunta (P.). ¿Por qué AMIFE y AEP organizan la jornada Enamorados de la Investigación Pediátrica en el Hospital Universitario La Paz?

Respuesta (R.). Creo que este año han confluido multitud de factores por los cuales celebrar la jornada en el Hospital La Paz. La Asociación Médica de la Industria Farmacéutica (AMIFE) se puso contacto con el Hospital Universitario La Paz solicitando celebrar la jornada y conmigo como Jefe de Servicio de Pediatría hospitalaria, Enfermedades Infecciosas y Tropicales y con la Jefe de Sección, la doctora doctora Cristina Calvo, tanto por el peso de nuestro Instituto de Investigación IDIPAZ, como por la trayectoria investigadora de nuestro Servicio en Ensayos Clínicos, uno de los promotores de la red  española de ensayos clínicos pediátricos (RECLIP). Además, ambas tenemos una trayectoria personal muy ligada a la investigación pediátrica y actualmente somos coordinadoras de redes de investigación pediátricas internacionales (European Pediatric traslatinal Research Infrastructures-EPTRI) y nacionales (Red de investigación traslacional en Infectología pediátrica-RITIP).

Por si esto no fuera suficiente, yo tengo el honor de ser presidente de la AEP y la doctora Calvo es la una de las coordinadoras de la nueva Plataforma de investigación de la AEP ( INVEST-AEP), por lo que, como no puede ser de otra manera, la AEP apoya esta reunión y la respalda, entendiendo que es un evento de gran impacto en investigación pediátrica, y siguiendo una de sus líneas estratégicas prioritarias.

La inauguración de la jornada será a cargo de un representante del SERMAS en Investigación, el director médico del Instituto de investigación IDIPAZ, el gerente del Hospital Infantil La Paz, un representante de AMIFE y la presidente de la AEP, lo que da una idea del peso investigador de esta jornada pediátrica.

 P. El programa de la Jornada toca los aspectos más importantes de la actualidad de la Investigación Pediátrica, pero ¿qué temas destacaría?

R. Hay numerosos aspectos que me gustaría destacar. En primer lugar y en términos generales, es reseñable que los temas que se abordarán pondrán de relieve dónde estamos y cuál es el horizonte de la investigación pediátrica en nuestro país. Merece la pena subrayar la necesidad de fomentar a todos los niveles la investigación pediátrica en España. Otro de los aspectos más relevantes, es el relacionado con la importancia de la investigación desde el punto de vista de los investigadores a pie de cama.

Que formen parte de la jornada las agencias reguladoras a través de la participación de pediatras representantes tanto del Grupo de expertos pediátricos de la AEMPS (PDCO-AEMPS) como del Grupo de expertos pediátricos de la Agencia Europea del Medicamento (PDCO-EMA).

Es reseñable que todos los pediatras que están interviniendo en la Jornada están directamente implicados como investigadores y en los comités directivos de redes internacionales y nacionales de investigación pediátrica con gran impacto por sus progresos en la traslación a la clínica (C4C, EPTRI-H2020, PENTA, TRASPLANCHILD, ITCC, RECLIP, SAMID, RITIP).

Incluir en estas jornadas el enriquecedor punto de vista de las asociaciones de pacientes es otro aspecto primordial. Y finalmente, el que se organice una mesa de debate con todos los agentes implicados en la investigación infantil: la industria farmacéutica, los comités de ética e investigación clínica, las sociedades científicas, y las asociaciones de pacientes, aportará un punto de vista multidisciplinar sobre la investigación pediátrica en España realmente útil.

 P. ¿Considera usted que todavía la investigación pediátrica está infravalorada por la comunidad científica?

R. La investigación pediátrica está adquiriendo cada vez más un mayor reconocimiento, a lo que sin duda contribuyen jornadas como esta o el incremento de las publicaciones científicas pediátricas. Sin embargo, debemos reconocer que todavía no estamos en los mismos parámetros que la investigación en adultos en nuestro país.

Este es un problema y una responsabilidad de todos, empezando por las Instituciones responsables de fomentar y sustentar la investigación y que aún no tienen desarrollados marcos específicos que contemplen las ayudas y el reconocimiento a investigaciones con “poblaciones vulnerables”, con “tamaños muestrales muy reducidos” y con “peculiaridades muy específicas en el desarrollo farmacéuticos en los niños”. Por ello, hoy por hoy, no podemos competir en igualdad de condiciones con los adultos, y la idea es trasmitir a los responsables que ha de crearse un marco específico para la investigación pediátrica, que lejos de compararla con las investigaciones en adultos, impulse de forma independiente, y financie la investigación pediátrica.

 P. Todavía no hay suficientes medicamentos pediátricos. ¿Considera que esta situación está cambiando?

R. La legislación de la EMA propuso hace unos años que los estudios de los nuevos fármacos, para tener una aprobación, deberían realizar una fase pediátrica obligada antes de ser presentados para su comercialización. Este apartado se está cumpliendo solo en parte y solo en algunas poblaciones, habitualmente en la de niños mayores, sin embargo, la generalización de esta normativa y la inclusión de niños en edades tempranas (en especial lactantes y recién nacidos) es muy preliminar y exige mucho esfuerzo por parte de los investigadores pediátricos que deberemos realizar junto con la Industria farmacéutica, agencias reguladoras y los organismos responsables para poder conseguirlo.

 P.- Qué papel están desempeñando los pacientes y sus familias en el impulso de la Investigación Pediátrica.

R. La inclusión de las asociaciones de pacientes en las jornadas científicas es fundamental a nivel social, institucional y político, que muchas veces se materializa en que la sociedad vea representado un problema con un ejemplo tangible. Ayudan a entender cuál es la situación real de pacientes que no tienen aún solución terapéutica o que no se han podido beneficiar de actuaciones profilácticas por un planteamiento inadecuado de los recursos disponibles o, simplemente, de como pueden vivir estas familias y los niños con un problema de gran envergadura y en numerosas ocasiones, crónico. La fuerza que pueden implementar las asociaciones de pacientes en cuanto al empuje de la investigación está cada vez más presente en todos los aspectos de la investigación y el progreso en la Pediatría.

 

“Es necesario convertir la investigación en rutina”

Entrevista al Dr. Antonio Pérez, jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz y profesor titular de Pediatría en la Universidad Autónoma de Madrid. Participa como ponente en la mesa “Investigando en pediatría en España. ¿Quién, qué, cómo? Con la ponencia “Innovando: Investigación con Terapias avanzadas (CART-S) en cáncer infantil”.

Pregunta (P). Usted participa en la mesa en investigando en pediatría en España. ¿Todavía es complicado hacer este tipo de investigación?

Respuesta (R.). La pediatría en este momento demanda que la práctica clínica incorpore la investigación como una herramienta de uso diario porque los retos a los que nos enfrentamos en enfermedades de mal pronóstico, como en cáncer en los niños y otras enfermedades raras, necesitan que la investigación sea algo rutinario y no excepcional. Es necesario convertir en rutina la investigación. Para ello es muy importante incorporar investigación de la industria farmacéutica, pero sobre todo la investigación independiente o investigación académica, sin ánimo de lucro, ya que trata de resolver problemas clínicos desde una perspectiva del laboratorio pegado al paciente en el ámbito hospitalario.

P.  Pero para hacer investigación, sobre todo en el ámbito hospitalario, hacen falta recursos económicos que en este momento son complicados obtener.

R. Para hacer investigación académica en pediatría, (en cáncer infantil) se necesitan recursos, tanto humanos como materiales. Necesitamos una nueva organización hospitalaria que permita a convertir a muchos de los hospitales universitarios en hospitales universitarios de investigación con un plan estratégico que identifique como objetivos los problemas clínicos que queremos resolver. Los hospitales universitarios y de investigación tienen que transformarse en centros asistenciales que además generen conocimiento, produzcan fármacos, generen patentes y lideren o participen en la investigación clínica, para que puedan crear sus propios recursos y afrontar el momento actual de la Medicina del siglo XXI. No podemos plantear un modelo exclusivamente asistencial continuo porque hoy en día es un modelo obsoleto, que además parece insostenible.

P.  Aún así ustedes han avanzado en nuevos tratamientos, como los que explicará en la Jornada sobre la investigación en terapias avanzadas.

R. En los últimos ochenta años el cáncer infantil ha pasado de ser una enfermedad incurable, a empezar a curar con un fármaco y, posteriormente, a curar a muchos niños combinando muchos quimioterápicos, la cirugía y la radioterapia. Actualmente hemos alcanzado un techo terapéutico alrededor del 76% en nuestro medio ya que curamos más niños de los que mueren, pero… no curamos a todos.

En este momento hay un cambio de inflexión en el tratamiento del cáncer en general, y del cáncer infantil en particular y aparecen nuevos tratamientos como la Inmunoterapia donde por ejemplo las propias células del paciente se convierten en medicamento cuando entendemos cómo funcionan, y cómo reconocen a las células tumorales y sus mecanismos de control, podemos modificarlas para darles ventajas fisiológicas que las potencien para que puedan controlar la enfermedad.

“No podemos quedarnos parados”

Jordi Cruz es el presidente Mucopolisacaridosis de España (MPS España) y el delegado de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) en Cataluña. Interviene en la Jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica”, que se celebrará el próximo 14 de febrero en el Hospital Universitario La Paz, en la mesa-debate sobre “Cómo involucrar al paciente pediátrico en la investigación clínica en España”.

Pregunta (P.). Participa en la mesa-debate sobre la involucración del paciente pediátrico en la investigación clínica. ¿Nos resume su intervención?

Respuestas (R.). Hablaré sobre la importancia del movimiento asociativo en las enfermedades minoritarias y cómo se ha ido construyendo a lo largo de los años. Expondré las dificultades y retos que tiene una asociación de pacientes desde su inicio, cómo debe de evolucionar y, sobre todo, cómo la asociación debe de trabajar para abrir investigación, buscar fondos y poder dar esperanza a los pacientes y familiares sobre un futuro tratamiento.

Especialmente explicaré nuestra colaboración en la investigación de la Terapia génica desarrollada por la Dra. Fátima Bosch, directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG) de la Universitat Autònoma de Barcelona.

P. Las asociaciones de pacientes son entidades impulsoras de investigación.

R. Tenemos la obligación de buscar alternativas e impulsar la búsqueda de un tratamiento. Tenemos que tener la esperanza  y la convicción de que esto va a ocurrir. No podemos quedarnos parados.

P. La Industria Farmacéutica tiene una gran responsabilidad en esta búsqueda de nuevos tratamientos.

R. Sí, pero hay que reconocer que no es fácil para estas compañías desarrollar y abrir investigación en las enfermedades raras. Hay una “n” muy pequeña y desarrollar ensayos clínicos tienen unos costes enormes. Sin embargo, hoy en día tienen importantes incentivos para iniciar proyectos de investigación y nuevas posibilidades como la colaboración con centros de investigación públicos o las universidades.

No obstante, reconociendo la dificultad, sí que es verdad que podrían tener una mayor implicación.

P. Los pacientes tienen cada vez mayor peso en las instituciones regulatorias. 

R. Las asociaciones de pacientes han cambiado su roll y cada vez son más importantes tanto por su capacidad de generar recursos para la ciencia, participar en la investigación clínica y ahora en las principales entidades regulatorias como la AEMPS o la EMA. Los pacientes y sus familiares, además de tener el mayor conocimiento sobre su enfermedad, también quiere estar presente en los mecanismos de aprobación de los medicamentos y tener voz, por ejemplo, sobre los criterios de exclusión en un ensayo clínico o sobre el uso compasivo de los mismos, entre otros.

P. Usted es la primera vez que participa en la Jornada de Investigación Pediátrica. ¿Qué le parece?

R. Conocía las jornadas anteriores de Investigación Pediátrica de Amife y me parece muy interesante. Cada año es más importante, sobre todo porque todos los agentes implicados en las Investigación Pediátrica están presente en las ponencias: Investigadores, pacientes, industria y entidades como la AEMPS. Es un acto significativo y que ya lo considero como uno de los más interesantes de las actividades con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se conmemora el 28 de febrero.

“Los padres mueven montañas”

Entrevista a Joana Claverol, jefe de la Unidad de Investigación Clínica del Hospital Sant Joan de Déu. Modera la mesa sobre “Paciente pediátrico: Soy protagonista activo en la investigación”.

Pregunta (P). Es innegable el importante papel de los pacientes en la investigación pediátrica. ¿A que ha sido debido?

Respuesta (R.). Principalmente al avance en la participación de los padres en todo el proceso de investigación y en el propio conocimiento de las enfermedades de sus hijos. Los padres han visto como la única opción en las enfermedades raras pasa por la investigación y se han ido involucrando cada vez más, no solo en el tratamiento de la enfermedad, sino también en la financiación de la investigación, buscando recursos, contactando con la industria… los padres mueven montañas.

P. Desde la puesta en marcha del Reglamento sobre Investigación Pediátrica ha habido un gran avance.

R. Ya han pasado más diez años desde el importante cambio de regulación de la investigación pediátrica en Europa, en 2007. Este Reglamento ha obligado a los fabricantes a investigar y desarrollar medicamentos para responder a las necesidades terapéuticas específicas de los niños. Hay más indicaciones, nuevas formulas farmacéuticas y nuevos medicamentos para enfermedades donde antes no había ninguno… pero no es suficiente.

Todavía hay muchas enfermedades sin ninguna opción… huérfanas. En la oncología pediátrica, por ejemplo, estamos con tratamientos de hace más de 20 años. La innovación aún no ha llegado a la oncología pediátrica y se están utilizando tratamientos de adultos muy agresivos que dejan secuelas.

P. En la jornada se destaca el papel de las asociaciones de pacientes en la investigación pediátrica.

R.- Sí. Muchas organizaciones de pacientes están generando fondos para financiar proyectos como becas competitivas. Estamos viendo estudios para reposicionar productos de una indicación terapéutica para otra o iniciativas como el proyecto Ari que, gracias a una plataforma impulsada por padres, se están consiguiendo recursos económicos para el Hospital Clínic de Barcelona para investigar la Leucemia Linfoblástica Aguda y otras formas de leucemia.

P. ¿Cómo valora la jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica”?

R.- Es muy importante porque reunimos a todas las personas y entidades que participamos en la Investigación Pediátrica. Estamos los que tenemos que estar y, sobre todo. Los que queremos mejorar estos procesos. También los financiadores, como la industria farmacéutica y las Administraciones Públicas, a los que tenemos que sensibilizarles aún más para que financien este tipo de investigación.

RECLIP está desarrollando de manera conjunta 11 colaboraciones con la Industria, en distintas fases y especialidades

La Dra. Cristina Calvo es jefe de sección del Servicio de Pediatría Hospitalaria, Enfermedades Infecciosas y Tropicales del Hospital Universitario La Paz. Impartirá la ponencia “Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos: RECLIP” en la jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica“, del próximo 14 de febrero en Madrid.

Pregunta (P.). La red RECLIP ha sido un impulso definitivo a la investigación pediátrica en España y Europa. ¿Tan necesaria era esta iniciativa?

Respuesta (R.). Los esfuerzos llevados a cabo por parte de las instituciones y organizamos oficiales en el ámbito de la investigación clínica pediátrica eran y son muy limitados. Solamente hay una RETIC con el auspicio del Instituto de Salud Carlos III que tiene entre sus objetivos potenciar la investigación clínica en población pediátrica, SAMID, centrada en investigación de los pacientes en edad neonatal, lo cual deja fuera al grosso de la población pediátrica. RECLIP nace para aglutinar todos los esfuerzos relativos a ensayos clínicos pediátricos.

Entre todos tenemos que conseguir que la pediatría española ocupe el lugar que le corresponde en investigación dentro de España y a nivel europeo. Tenemos que fomentar el instinto investigador en las nuevas generaciones de pediatras, ponerlo en valor, y preparar a nuestros pediatras para poder competir al mismo nivel que otras especialidades y otros países.

El objetivo principal es reducir el tiempo necesario para dar acceso a medicamentos innovadores a la población pediátrica, minimizando la incertidumbre y el riesgo, y garantizando la seguridad y eficacia de los ensayos clínicos. Sólo es posible dar respuesta a este reto mediante una acción coordinada y eficiente, que reduzca la burocracia y homogenice los procedimientos comunes para todos los centros e investigadores en España. RECLIP está constituida actualmente por 27 nodos clínicos y 6 redes especializadas y sociedades científicas, entre las que se incluyen las principales unidades de investigación clínica pediátrica en todo el país. Queda todo por hacer, pero es un inicio potente.

P. ¿Qué resultados han tenido la Red RECLIP en estos años de funcionamiento?

R. Desde el año 2011 y hasta el año 2016, los miembros de la red han participado en más de 1.100 ensayos clínicos, en los que han sido incluidos más de 8.000 pacientes pediátricos. El 75% de estos ensayos han sido patrocinados por la industria farmacéutica, mientras que el 25% corresponde a ensayos clínicos de investigación independiente. En el mismo periodo, los miembros de RECLIP han participado en más de 1.600 estudios observacionales y más de 2.500 proyectos de investigación. ¿Estos datos están actualizados? Me gustaría saber qué áreas de investigación son las que más se han trabajado y si hay alguna en particular que quisiera destacar.

Esos datos hacen referencia a las participaciones en ensayos clínicos llevadas a cabo por los miembros de RECLIP de manera individual, antes de la puesta en marcha de la red, dejando patente el potencial y el buen nivel de la investigación pediátrica en España. En cuanto a los datos de participación de la Red de manera conjunta: 11 colaboraciones establecidas con la industria farmacéutica en diferentes fases y especialidades: 2 gastroenterología y endocrinología, 4 enfermedades infecciosas y vacunas, 2 neonatología, 1 neurología y 2 oncología y hematología.

P. RECLIP ha conseguido el aval y apoyo expreso de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios. ¿Se está incrementando el número de medicamentos pediátricos?

R. En 2017, se cumplían 10 años de la entrada en vigor del Reglamento Europeo por el que se regula la investigación con medicamentos para uso pediátrico, un hito que supuso un cambio de paradigma en la investigación pediátrica.  El informe publicado por la EMA con motivo del décimo aniversario evidencia un aumento considerable en el número de Planes de Investigación Pediátrica puestos en marcha, sin embargo, estos esfuerzos han sido insuficientes, ya que según datos del mismo informe solamente el 30% de los medicamentos comercializados en Europa incluyen autorización pediátrica y menos del 50% de los fármacos autorizados en niños han sido adecuadamente testados en la población infantil.

No obstante, se ha avanzado mucho en esta década y es que desde 2017 a 2016, más de 260 fármacos han sido aprobados para su uso en población pediátrica (nuevas autorizaciones y nuevas indicaciones), la mayoría de ellos vinculados a los requisitos de la Regulación Pediátrica Europa, y el número de PIPs sobrepasó los 1.000 en el año 2017.

La jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica” se celebrará el 14 de febrero en Madrid

El próximo 14 de febrero se celebrará la Jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica“, organizada por Amife y la Asociación Española de Pediatría (AEP) y con la colaboración del Hospital Universitario de La Paz de Madrid. Se prevé una asistencia de 100 profesionales de la salud y la investigación pediátrica y de asociaciones de pacientes de todo el Estado.

Se han programado tres mesas de ponentes: Investigando en pediatría en España. ¿Quién, qué y cómo?, Paciente pediátrico: soy protagonista activo en al investigación, y Cómo involucrar al paciente pediátrico en la investigación clínica en España.

“La jornada Enamorados de la Investigación Pediátrica contará con unos 17 ponentes que dará un panorama exacto de cómo está avanzando en España y los retos futuros a los que los profesionales de la investigación y los pacientes deberemos de afrontar próximamente”, señaló Guadalupe Martínez, presidenta de Amife.

 

Éxito del taller de Amife sobre Reacciones Cutáneas Graves

El pasado 22 de enero se celebró en el Ilustre Colegio de Médicos de Madrid el taller del Grupo de Trabajo de Farmacovigilancia de Amife la jornada sobre Reacciones Cutáneas Graves a Medicamentos con un notable éxito de asistencia, 44 profesionales inscritos del todo el Estado, y de contenido por la calidad de las exposiciones.

Se realizaron cinco conferencias: Clínica de las reacciones cutáneas graves, Bases inmunológicas de las reacciones cutáneas graves, Farmacogenética de las reacciones cuténeas graves, Diagnóstico alergológico de las reacciones cutáneas graves y Farmacoepidemiología de las reacciones cutáneas graves. Resultados del proyecto PIELRee. También al final de la jornada hubo un debate general y conclusiones del evento.

 

Las asociaciones de pacientes reclaman mayor agilidad en el desarrollo del Registro Estatal de Enfermedades Raras

  • Hoy se clausura en Madrid el XIII Congreso Nacional de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife) que ha reunido a más de 300 profesionales de la Medicina Farmacéutica de todo el Estado.
  • Guadalupe Martínez ha sido elegida nueva presidenta de Amife, en sustitución de José María Taboada. Martínez es director Médico Janssen España y hasta ahora era la vicepresidenta de la Asociación.
  • Amife es una de las principales asociaciones profesionales de carácter científico del sector y cuenta con unos 700 miembros de la mayoría de las empresas ubicadas en España.

La directora gerente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Alba Ancochea, reclamó durante el XIII Congreso de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife), que se clausura hoy en Madrid, mayor agilidad en el desarrollo del Registro Nacional de Enfermedades Raras. “Para nosotros, fue un logro alentador que se crease el Real Decreto que permitiera el volcado de datos y que éstos fueran interoperables, pero hoy nos enfrentamos a una situación frustrante teniendo en cuenta el reto y la dificultad de concretar cuándo y bajo qué criterios se van a desarrollar categorías para cubrir todas las enfermedades poco frecuentes”, señaló Ancochea.

Por su parte, el Registro Estatal de Enfermedades Raras es una iniciativa coordinada desde el Ministerio de Sanidad con los departamentos de Salud de las Comunidades Autónomas de España. En la misma participa FEDER. En la actualidad una comisión está revisando y validando los datos de 10 enfermedades raras diferentes. Una vez finalizado este proceso, los datos finales de esta iniciativa serán gestionados desde el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII).

Por su parte, el Instituto de Salud Carlos IIIER mantiene un Registro de Pacientes, denominado Registro Nacional de Enfermedades Raras y que está orientado a investigadores y pacientes. Este registro contiene en estos momentos 799 enfermedades de 19.974 pacientes registrados.

Manuel Posada, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, decía en su intervención que “el registro es clave. Es donde se almacena y donde interacciona la información, fundamental para la investigación clínica. Sin embargo, todavía se funciona en silos, esto dificulta que todos los datos estén en un solo repositorio. Es necesario fomentar la colaboración público-privada para mejorar el funcionamiento” y añade que “si uno consulta los datos de registros de enfermedades raras en las Comunidades Autónomas, se verá que tienen decenas de miles de casos. El trabajo pues es todavía arduo tanto para el futuro del Registro Estatal como para la iniciativa de registro que el ISCIII desarrolla más orientada a resultados y pacientes.

Un registro no es más que un censo, en este caso, de pacientes con una enfermedad específica que además de guardar información sobre datos personales (nombre, apellidos, fecha de nacimiento, etc.), también se encarga de recoger información sobre el desarrollo y la evolución de la enfermedad (diagnóstico, síntomas, etc.). El objetivo del Registro Estatal de Enfermedades Raras consiste en desarrollar y mantener actualizado un censo, fiable y lo más completo posible, de pacientes que padezcan una determinada enfermedad considerada “Rara” (menos de 5 casos por cada 10.000 habitantes), para poder desarrollar investigación de mayor calidad y validez).

Guadalupe Martínez, nueva presidenta de Amife
Guadalupe Martínez, presidenta de Amife.

El XIII Congreso Amife ha reunido desde el pasado jueves 28 hasta hoy a más 300 profesionales de la Medicina y la Investigación en el hotel Meliá Avenida América de Madrid. El congreso ha tenido como lema “El impacto de las nuevas tecnologías en la Medicina Farmacéutica” y el objetivo fue el de “ser un lugar de encuentro, de debate y de formación de todos los profesionales de la Industria Farmacéutica (médicos, químicos, farmacéuticos, biólogos…) que están desarrollando I+D+i en España”. En el Congreso han participado 58 conferenciantes de las principales compañías del sector, centros de investigación y organismos reguladores. El Programa Científico contó con dos simposios: MSL e Investigación Clínica y siete mesas de trabajo.

También la Asamblea de Amife ha elegido a Guadalupe Martínez como nueva presidenta, en sustitución de José María Taboada. Martínez es director Médico Janssen España y era la vicepresidenta de la Asociación. Entre sus objetivos están “dar mayor visibilidad a Amife en el sector y la sociedad, ampliar la colaboración con otras entidades profesionales y académicas y seguir trabajando la formación de los profesionales de la Medicina Farmacéutica”. También Isabel Sánchez, director Médica de Merck Group, fue elegida vicepresidenta. Amife es una de las principales asociaciones profesionales de carácter científico del sector y cuenta con unos 700 miembros de la mayoría de las empresas ubicadas en España.

“Es necesario ir hacia la medicina personalizada y lograr cada vez más un diagnóstico precoz”

Entrevista a Santiago de Torres Sanahuja, miembro de la Junta de la Asociación Salud Digital, presidente de la compañía AtrysHealth y ponente de la mesa “Salud digital. Una visión transversal”.

Pregunta (P.). Los ciudadanos tienen mayor acceso al conocimiento de enfermedades e, incluso, la EMAS tiene en cuenta la opinión de los pacientes a la hora de aprobar medicamentos. ¿Qué papel están jugando los pacientes?

Respuesta (R.). El paciente tiene que estar cada vez más en el centro de la acción. Pero si miramos Internet, el 70 u 80 por ciento de las respuestas e información que se proporcionan en la Red sobre salud vienen dadas desde las pseudociencias. Lo primero es garantizarle el derecho a la información y que ésta sea veraz.

El paciente quiere saber más lo que le pasa y cómo tratarse. Quiere empoderarse y hoy en día gracias a las nuevas tecnologías sanitarias puede tener información accesible por ejemplo sobre su tensión arterial, nivel de glucemia, frecuencia cardiaca. La Sanidad tiene que abrirse a esta realidad.

P. El Big Data es cada vez más una herramienta importante en la sanidad. ¿No hay peligro sobre el derecho a la confidencialidad?  

R. Todos los sistemas de grandes bases de datos siempre están protegidos y se preserva el anonimato. Pero también es verdad que gracias al Big Data se están abriendo posibilidades apasionantes de cara al futuro. Por ejemplo, gracias al análisis de grandes bases de datos de enfermedades se podrá realizar en poco tiempo un pronóstico precoz y un tratamiento mucho más preciso.

P. ¿Estamos hablando de medicina predictiva?

R. Sí medicina predictiva y personalizada. Nos dirá qué tipo de cáncer tenemos y con los datos genéticos, edad, forma de vida… historia… cuál será el pronóstico y la evolución de la enfermedad. Es necesario ir hacia la medicina personalizada y de precisión y lograr cada vez más un diagnóstico precoz. Los ciudadanos tendrán acceso de forma asequible a dispositivos que podrán decirle su estado de salud y, de esta manera, ayudar a prevenir enfermedades.

No obstante, todavía estamos lejos en el diagnóstico precoz de enfermedades. A título de ejemplo los presupuestos de la Sanidad en España no llegan al 10 por ciento lo destinado a diagnóstico mientras que en EE. UU. es de alrededor el 20 por ciento.