Grupos de trabajo Enfermedades raras

Objetivos de grupo

Las prioridades actuales del Grupo trabajo de Enfermedades Raras de AMIFE se centra fundamentalmente en tres pilares: Mejorar el acceso al diagnóstico de estas enfermades, analizar la situación actual de los programas de apoyo a pacientes y potenciar las oportunidades de desarrollo de la investigación clínica en enfermedades raras.

Se han identificado otras iniciativas de interés que se desarrollan a continuación junto con las tres prioridades expuestas anteriormente:

• Acceso al diagnostico de las EERR con la difusión de iniciativas de diagnóstico genético y molecular e identificar un plan operacional desde el Grupo para poder centralizar toda esta información más allá de las plataformas ya existentes que a veces son de difícil acceso y entendimiento.
• Programas de apoyo a pacientes lo que en nuestro sector llamamos Patient Support Program. Compartir experiencia y ver si como Grupo podemos hacer algo por estandarizar este proceso, el reto de la gestión de estos programas que lideran Departamentos Médicos junto con los retos de acceso hace de este proceso seguro mejorable.
• Investigación Clínica en EERR estableciendo puentes con uno de los grupos potentes de AMIFE como es el de Investigación Clínica. Desde el GT de EERR si consideramos que tenemos que potenciar esta sinergia con este Grupo para dar cabida a la realidad distinta de esto ensayos clínicos: menor prevalencia, menos centros, dificultades de reclutamiento, conocer barreras administrativas que se puedan trabajar para potenciar la investigación en España.
• Trabajar a favor de dar visibilidad al Pipeline EERR a través de la existencia de programas clínicos de nuevas moléculas para patologías que tenga ya otras opciones terapéuticas y sobre todo para aquellas enfermedades sin tratamiento de tal forma que esto sea más visible externamente. Esto ligado al potencial de nuestro entorno en la Investigación Clínica en estas patologías por el número de ensayos clínicos de nuevas moléculas, creemos hace necesario trabajar con un mismo grupo para que esta realidad sea conocida y reconocida por los distintos stakeholders involucrados.
• Programas de acceso temprano a terapias innovadoras.
• Medicina Personalizada como una de las áreas presentes y de futuro para la optimización de los recursos existentes en beneficio de los pacientes.
• Fortalecer y visibilizar de los Departamentos Médicos en EERR en facetas que van desde la labor científica, el apoyo al conocimiento sobre las pruebas y protocolos diagnósticos y el soporte a profesionales sanitarios y pacientes en el conocimiento de la enfermedad.

Estas prioridades siguen vigentes, si bien a motivos de distinta índole no se ha avanzado sustancialmente. En este sentido queremos dar a conocer al Grupo con el fin de poder incorporar nuevos miembros comprometidos con estos y otras prioridades.

La historia de este grupo es corta, pero esperamos que su vida sea larga e intensa.

La idea surgió en una reunión de la Junta Directiva de AMIFE en enero de 2016 y desde entonces hemos estado trabajando para crear este grupo formado por personas de distintas empresas del entorno de la Industria Farmacéutica y, como no, con representación de FEDER que es, sin duda, quien conoce de primera mano las necesidades de estos pacientes.

El 18 de octubre 2016 tuvo lugar la primera reunión del Grupo de la que salieron ideas muy interesantes para trabajar en distintas áreas como actualización de la Legislación, canales para facilitar el acceso de los pacientes a los ensayos clínicos, reunirnos con la Consejería de Sanidad, contactar con la persona responsable de la AEMPS que lleva este tema, crear cursos de formación para médicos colaboradores, etc… Ahora estamos llenos de problemas y dificultades y queremos convertirlos en logros conseguidos.

El grupo está abierto a toda aquella persona que quiera unirse a nosotros en esta aventura llena de obstáculos y retos, pero salvables y alcanzables con el esfuerzo y trabajo de todos.

“Por ellos y para ellos”.