Ensayos más pequeños y datos en vida real, aliados para la evaluación
A la hora de adoptar decisiones regulatorias sobre los nuevos medicamentos se debe tener en cuenta el balance entre los beneficios y los riesgos. Aunque éste sea un principio muy claro, su aplicación no siempre es sencilla, ya que existen muchas variables que hay que tener en cuenta en el desarrollo y en el seguimiento postcomercialización. Hans-Georg Eichler, de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), y Daniel Prieto-Alhambra, profesor de la Universidad de Oxford, analizaron algunas de las posibilidades de mejora que ofrecen estos procesos en el XII Congreso de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife), celebrado la semana pasada en Barcelona.
Eichler defendió los diseños adaptativos de los ensayos. Dado que el balance entre beneficios y riesgo es lo primordial, apuntó la dificultad que supone para el acceso a medicamentos innovadores la recopilación de evidencias positivas, por ejemplo, en determinados subgrupos de pacientes.
ESTUDIOS MÁS PEQUEÑOS
Para alcanzar este objetivo propuso acotar de una forma mucho más precisa los pacientes a los que se dirige una determinada terapia. Además, con una mejor definición de este target, sería posible llevar a cabo ensayos más pequeños y desarrollos más cortos.
Por su parte, Prieto-Alhambra destacó la aportación de los datos del mundo real a la información sobre los nuevos medicamentos. Las nuevas tecnologías, la informatización de las historias clínicas y la facilidad para anonimizar los datos han facilitado la explosión de una nueva forma de realizar estudios sobre los fármacos, que, en cualquier caso, no sustituyen los estudios controlados y aleatorizados. «No debería ser nunca una confrontación, sino que son complementarios. Los ensayos siguen siendo válidos para obtener datos, sobre todo en la fase de desarrollo. Pero no debemos despreciar todo lo que nos ofrecen los datos del mundo real».
La principal ventaja es la gran muestra de resultados que ofrecen. Se pasa de estudios con apenas 1.500 registros a disponer de varios cientos de miles. Esto ayuda a disponer de una mayor representatividad y permite que puedan salir a la luz efectos secundarios que no fueron previstos en el desarrollo clínico. «Una de las ventajas es que se incluyen pacientes de todo tipo. Cuando preparas un ensayo buscas un perfil fácil, de alguien que vaya a seguir el tratamiento con seguridad y que no se vaya a morir pronto. Pero con estos nuevos datos existe la posibilidad de hacer un seguimiento de unos pacientes que no presentan las condiciones ideales de los ensayos», expuso Prieto-Alhambra.
Pero no todo son ventajas. También existen puntos débiles que se deben mejorar. Prieto-Alhambra alertó de que, entre otros, este tipo de estudios suele caracterizarse por la falta de un seguimiento continuo de los datos, que se refleja en que en determinadas épocas del año, como pueden ser las Navidades, los registros médicos no acaban siendo del todo completos.
También señaló la necesidad de aprender una nueva metodología que ayude a enfrentarse y sacar el potencial de estos datos masivos. Pero, aún así, se mostró ilusionado con las ventajas que se pueden lograr.
Fuente: Correo Farmacéutico