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Un medicamento ya autorizado para el tratamiento de enfermedades raras puede tardar hasta dos años en llegar a las familias

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Mesa “Enfermedades raras, un reto alcanzable”

Cristina Sacristán, vicesecretaria de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE) y moderadora de la Mesa sobre “Enfermedades Raras, un reto alcanzable” del XII Congreso Nacional de AMIFE, ha señalado que “existe un importante problema de acceso por parte de los pacientes a medicamentos huérfanos autorizados por las autoridades sanitarias fundamentalmente por cuestiones burocráticas y de presupuesto de las Administraciones”. Según datos de AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos), entre los años 2012 y 2015 (ambos inclusive), la EMA ha autorizado 44 medicamentos huérfanos, de los cuales, a fecha de junio de 2016, solo 13 tienen precio y reembolso en España, 11 no han solicitado precio en España, y 20 están pendientes de fijación de precio (9 con resolución de no financiación por el SNS y los otros 11 aún pendientes de resolución).

“Es innegable la dificultad de la industria farmacéutica para desarrollar medicamentos para el tratamiento de las enfermedades raras, condicionada por la poca incidencia que tienen en la sociedad estas enfermedades y el enorme coste de desarrollo de un medicamento. Sin embargo, es muy frustrante ver cómo en un contexto complicado, consigues poner en el mercado un medicamento huérfano y tarda mucho tiempo en llegar a los pacientes”, concreta Sacristán, quien añade que “además se tendría que revisar la legislación actualmente vigente, actualizarla y, en mi opinión, crear Decretos específicos para investigar en este tipo de enfermedades poco frecuentes. El Reglamento del Parlamento Europeo actualmente vigente es el 141/2000 de 16 de diciembre de 1999 y las cosas han cambiado mucho desde entonces”.

El XII Congreso Nacional de AMIFE, que comenzó ayer y hasta el mañana viernes 2 de diciembre, reunirá en el Hotel Renaissance Barcelona Fira de Barcelona a unos 300 profesionales de la Medicina y la Investigación. El congreso tiene como lema “Creando Puentes en Medicina Farmacéutica” y, según Ana Pérez, presidenta de AMIFE, “pretende ser un lugar de encuentro, de debate y de formación de todos los profesionales de la Industria Farmacéutica (médicos, químicos, farmacéuticos, biólogos…) que están desarrollando I+D+i en España”.

>> FEDER solicita plazos sobre financiación y precio de los medicamentos huérfanos

En este sentido, Alba Ancochea, directora de FEDER, señala que “es una realidad que medicamentos ya autorizados no llegan a las familias. En FEDER estamos trabajando para aportar soluciones, ya que consideramos que es imprescindible agilizar el proceso de autorización y comercialización de medicamentos huérfanos porque no podemos olvidar que lo que está en juego es la vida de las personas. Para ello, instamos al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia y la CIPM. Y es que el proceso puede alcanzar incluso años al no existir un plazo límite cuyo cumplimiento sea exigible con la Ley en la mano”.

“Además, una vez se ha llevado a cabo este proceso, proponemos el establecimiento de criterios únicos de acceso que, independientemente de la Comunidad Autónoma de la que se trate, sean claros y transparentes y no den lugar a segundas interpretaciones. Esto daría respuesta a las diferentes realidades que se viven en cada comunidad, apostando por un proceso centralizado que garantice el tratamiento de los pacientes independientemente de su lugar de residencia”, afirma la directora de FEDER.

Según datos de esta asociación, tan sólo el 2 por ciento de las Enfermedades Raras disponen actualmente de tratamientos autorizados. Un medicamento puede tardar hasta 2 años en llegar a las familias y 51,28% de los pacientes manifiestan tener dificultades para acceder a los medicamentos huérfanos autorizados. La mitad de ellos se han visto obligados a viajar fuera de su provincia o Comunidad Autónoma de residencia. “Como vemos, cada Comunidad Autónoma configura un sistema independiente, cuyo resultado es que las personas, dependiendo del lugar donde residan, podrán tener acceso a unos u otros recursos”, explica Alba Ancochea.

La presión social consigue medicamentos para una enfermedad rara

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Por fin Antón ha conseguido que vuelvan a darle su medicina. “Yo noto que me canso un poco menos, Me han vuelto a poner el tratamiento, vuelvo a perder un día de clase”, asegura. Es uno de los dos niños gallegos con síndrome de Morquio. Después de semanas de lucha, ha logrado que la Xunta se haga cargo del tratamiento.

“Estamos muy contentos”, asegura su padre. Una vez por semana acude al Hospital de Santiago para que le administren Vimizim, un medicamento que, aunque no cura su enfermedad, detiene el deterioro físico que provoca. Miguel, también ha recibido esta semana su primera sesión. Caminar o lanzar una pelota le resulta ahora un poco más fácil.”Me siento más fuerte”. Al igual que Antón, había participado en ensayos clínicos con el nuevo fármaco, pero se suspendieron el pasado mes de enero. Su caso provocó una gran movilización, que encontró eco en las más de 120.000 firmas recogidas en las redes sociales. La Xunta costea los tratamientos, unos 6.000 euros por sesión. Ahora sólo falta que el Ministerio de Sanidad fije su coste con los laboratorios para completar la regularización del medicamento.

Fuente: Cuatro TV

De 81 medicamentos aprobados en Europa, España vende 47, según laboratorios

De los 81 fármacos aprobados en Europa para luchar contra las enfermedades raras o ultra-raras, 69 están aprobados por la Agencia española del Medicamento, pero “sólo 47 están comercializados actualmente en España”, indicó hoy una organización de laboratorios.

La asociación Aelmhu, que agrupa a laboratorios que desarrollan los “medicamentos huérfanos”, denominados así por tratarse de fármacos a enfermedades con poca incidencia en la población, reclamó un mayor esfuerzo para atender las enfermedades raras en la apertura de una reunión informativa en Santiago de Compostela.

Un portavoz de Aelmhu, Tiago Barros, manifestó en la apertura de la reunión que los medicamentos “llegan tarde a España” y destacó, además, las “elevadas diferencias entre comunidades autónomas” en el tratamiento de esas enfermedades.

Según un comunicado conjunto de la Aelmhu, la Federación gallega de enfermedades raras y crónicas y la Federación española de enfermedades raras, en Galicia hay cerca de 300.000 personas afectadas.

“Las desigualdades entre comunidades y el exceso de burocracia son dos de los problemas más importantes que destacan los afectados de enfermedades raras y ultra-raras”, añade la nota, y enfatiza la necesidad de “concienciar a la población” como el “principal reto de los profesionales de la salud”.

Según las tres entidades organizadoras de una reunión informativa a la que han acudido expertos de varios centros médicos gallegos y familiares de afectados por esas patologías, “solo el 6 % de los pacientes dispone de un tratamiento específico”.

Fuente: ABC

España carece del 40% de los fármacos para enfermedades raras

Las dificultades de los afectados por enfermedades raras o minoritarias para acceder a tratamientos efectivos no se limitan a que existan pocos medicamentos para ellas; también se debe a las demoras en la decisión de financiarlos. Así lo denuncia la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), que en un informe publicado con ocasión del Día Mundial de estas dolencias, que se celebra el 28 de febrero, señala que el 40 % de los llamados medicamentos huérfanos están pendientes de comercialización en España pese a estar aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Actualmente hay 81 fármacos para dolencias raras, pero en España “tan solo 47 se encuentran en el mercado”, señala el informe.

Se estima que existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras que afectan a entre un 6 % y un 8 % de la población mundial. Se las llama así por su baja prevalencia. En Europa se considera que son raras, minoritarias o poco frecuentes las dolencias que padecen menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes. Su origen, en cerca de ocho de cada diez casos, es genético, y afectan tanto a niños como a adultos. “Los retrasos existentes actualmente en la decisión de financiación y precio imposibilitan el rápido acceso a los tratamientos”, subraya el informe de Feder, que añade que la Agencia Española de Medicamentos ha aprobado los principios activos de 69 de estos fármacos, por lo que hay 22 pendientes de la fijación de precio y reembolso para entrar en el sistema público. Feder pide “agilizar el proceso de decisión de financiación y precio”.

El Ministerio de Sanidad asegura que habría que revisar caso por caso, porque podría ocurrir que “un laboratorio no haya solicitado comercializarlos en España”. “En todo caso, con que estén en un país europeo siempre se pueden solicitar como medicamento extranjero”, señala un portavoz, que añade que España está entre los países de la UE con más medicamentos huérfanos financiados por el sistema público. Feder también denuncia que la existencia en España de ocho agencias autonómicas e “innumerables comités hospitalarios” que revalúan los fármacos y sus condiciones de uso tienen como consecuencia que se establezcan criterios de acceso distintos y que “muchos afectados por enfermedades raras se tengan que enfrentar a graves dificultades para acceder a la medicación que necesitan”. Una vez comercializados, se tarda entre dos semanas y dos años en recibir la autorización para empezar el tratamiento, según esta organización.

El acceso a los medicamentos es solo la última fase del proceso largo y dificultoso de investigar y descubrir uno que ayude a quienes padecen una enfermedad poco frecuente. “Encontrar un fármaco nuevo que sea eficaz para cualquier enfermedad es difícil y un proceso largo. Lo que sucede con las enfermedades raras no es solo falta de financiación, que sería un problema global, sino que hay menos grupos de investigación trabajando en estas dolencias. Lógicamente, conseguir resultados cuesta más tiempo”, explica Francesc Palau, director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red para las Enfermedades Raras (Ciberer). “Habría que incentivar a los investigadores a entrar en este campo”, añade.

Los afectados por una enfermedad rara tardan una media de cinco años en ser correctamente diagnosticados. En el 20 % más extremo su dolencia permanece sin nombre —y, consecuentemente, sin la posibilidad de tener el mejor tratamiento— durante 10 años, recuerda Feder, que ayer dio a conocer una campaña de sensibilización que reivindica la creación de un programa específico para atender por igual a todas las personas que aún están sin diagnosticar en España. Esta organización ha contabilizado más de 3.160 consultas de personas que han acudido a ellos en busca de ayuda porque aún no han puesto nombre a su dolencia.

Se trata del colectivo más desfavorecido dentro de las enfermedades poco frecuentes, aseguran desde esta organización. “Se trata de aquellas personas que todavía, a día de hoy, no tienen un nombre, no tienen un tratamiento y no tienen una esperanza a la que atenerse. Son los niños, niñas, jóvenes y adultos que sabiendo que tienen una enfermedad poco frecuente, no tienen un diagnóstico adecuado al que agarrarse para continuar la lucha de su enfermedad”, aseguró ayer Alba Ancochea, directora de Feder. Esta organización ha contabilizado más de 3.160 consultas de personas que han acudido a ellos en busca de ayuda porque aún no han puesto nombre a su dolencia.

Feder pide un programa específico para los pacientes con sospecha de enfermedad rara sin diagnóstico conocido, con itinerarios asistenciales iguales en todas las comunidades autónomas que incluyan las mismas pruebas: análisis clínicos, segunda opinión médica, análisis y orientación genética, cribado neonatal, etc. Entre las causas de la demora diagnóstica figuran el desconocimiento de la especialidad genética y de las pruebas diagnósticas adecuadas, la falta de coordinación entre profesionales de atención primaria y especializada y las barreras para derivar pacientes entre comunidades autónomas, enumera Feder en el informe presentado ayer.

Además, esta federación recuerda que actualmente la cartera básica de servicios del Sistema Nacional de Salud no especifica qué pruebas genéticas deben realizar los sistemas autonómicos, por lo que pide concreción al Ministerio de Sanidad: que en todas las regiones exista, al menos, un laboratorio especializado en anomalías cromosómicas, genética bioquímica y biología molecular para que puedan hacer las pruebas de la mayoría de enfermedades raras.

Fuente: El País