Un programa regulador de la FDA baja en 40 meses los plazos de I+D

Antes de la década de 1990 el procedimiento para lograr la aprobación de un nuevo medicamento en Estados Unidos consistía más o menos en llamar a la puerta de la FDA con un dosier debajo del brazo para que el organismo regulador lo estudiara, y eventualmente lo autorizara. Hoy el proceso está más basado en el trabajo conjunto entre empresas, que llegan diciendo lo que pretenden desarrollar, y reguladores, que las orientas y colaboran en ese desarrollo. El procedimiento regulador Breakthrough Therapy Desgination (BTD), o Desginación de Terapia Innovadora, introducido por la agencia estadounidense en 2012, ha demostrado que puede acortar en 40 meses los tiempos totales de desarrollo y aprobación de fármacos frente a los otros programas dirigidos también a impulsar la llegada al mercado de nuevos fármacos, cada uno con distintos ámbitos de aplicación.

Hace más de dos décadas que el organismo norteamericano comenzó a poner a disposición de las compañías programas especiales para impulsar el desarrollo y evaluación de sus productos. Aunque la Vía Rápida y la Aprobación Acelerada han ayudado a reducir plazos, el porcentaje de aprobaciones de productos evaluados por estos programas cayó de forma importante al avanzar la década de los 2000. La industria, las organizaciones de apoyo de diferentes causas, como los Amigos de la Investigación del Cáncer, y analistas independientes empezaron a solicitar vías que redujesen también los tiempos de desarrollo clínico cuando se observa un efecto mantenido en enfermedades graves desde las etapas más tempranas. De ahí surgió el procedimiento BTD.

Análisis conjunto

El Tufts Center for the Study of Drug Development, adscrito a la Universidad de Tufts (Boston) y especializado en estudios del mercado farmacéutico, ha reunido a líderes del sector, representantes de CRO -organizaciones de investigación por contrato- y miembros de la FDA para analizar las razones por las que el BTD ha resultado ser bastante más ágil que el resto de procesos. Entre otras, los consultados subrayan que este procedimiento requiere una cooperación muy cercana y una comunicación bidireccional entre la FDA y los promotores del desarrollo de cada medicamento, así como una mentalidad más flexible y creativa y un interés por aprender los unos de los otros a la hora de afrontar y resolver las dudas que se plantean en el desarrollo del medicamento.

En concreto, el BTD difiere del resto de las fórmulas de la FDA en que combina recursos de todas ellas: la Aprobación Acelerada, que condiciona la autorización al cumplimiento de un determinado objetivo investigador; la Revisión Prioritaria, cuyo objetivo es tomar una decisión en un margen de 6 meses desde la solicitud; la Vía Rápida, cuya evaluación implica más cantidad y frecuencia de reuniones de los comités asesores, y el Estatus de Orfandad, dirigido a impulsar por distintas vías la evaluación de medicamentos huérfanos.

Al BTD son candidatos los fármacos solos o combinados para patologías graves o que amenazan la supervivencia y cuya evidencia preliminar parece mostrar una mejora sustancial frente a tratamientos disponibles en uno o más objetivos terapéuticos. Todos los medicamentos para los que se solicite este proceso serán revisados en un plazo máximo de 60 días.

Fuente: Diario Médico