Medicamentos húerfanos: no hay que confundir designación con autorización

El Parlamento Europeo expuso hace años en un reglamento que los pacientes que sufren enfermedades raras deben tener derecho a la misma calidad de tratamiento que el resto. Tras su adopción , se creó dentro de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, en sus siglas en inglés), que designa los fármacos que cumplen los criterios jurídicos de rareza. «Sin embargo, el comité que aprueba todos los medicamentos de la EMA no es el COMP, sino el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, en sus siglas en inglés)», matizóJosep Torrent-Farnell, miembro del COMP, que participó en el XXXII Congreso Internacional de la Sociedad Farmacéutica del Mediterráneo Latino, celebrado la semana pasada en Sevilla.

«En este camino vamos a perder medicamentos», advirtió, e insistió en que de los designados no todos van a triunfar. Es más, «que lo autorice la EMA y la Comisión Europea no quiere decir que las autoridades italiana, francesa o española hayan decidido que el medicamento entre en el país. Algunos pueden decir que no en base a criterios clínicos o porque los costes son inasumibles. Aquí entra el riesgo de la inequidad social», apuntó.

En dieciséis años, de las más de 2.000 solicitudes ha habido 1.700 designaciones y 121 se han autorizado. 2015 ha sido el año con más autorizaciones.

DOS VÍAS DIFERENTES
Los instrumentos jurídicos reguladores que da la UE para estas autorizaciones son dos. Uno es la autorización bajo «circunstancias excepcionales»; es decir, son condiciones clínicas tan desconocidas que va a ser poco probable que en años haya una evidencia sólida del medicamento. El otro es laautorización condicional, que es aquella en la que se observa que los beneficios del medicamento sobrepasan a los riesgos y existe un compromiso para completar el desarrollo de los estudios. Así, «se pretende asegurar el acceso al medicamento, en vez de aplazarlo hasta tener todos los datos sobre eficacia, seguridad y calidad», señaló.

En el congreso se mencionó una experiencia piloto de la EMA que propone otra figura jurídica. Se trata de la autorización o licencia adaptativa, con objeto de optimizar la evidencia científica progresiva y el marco regulador. Torrent-Farnell cree que los compromisos de la Comisión a nivel internacional van a forzar que esta tercera vía sea rango jurídico. «Esto es interesante, pero supone que los países tengan que hacer conjuntamente con las industrias el codesarrollo. En un entorno económico tan duro como España o Portugal ésto es complejo».

RETOS DE FUTURO
Según el experto, los retos de futuro pasan por dar continuidad a programas de investigación de la UE y nacionales; mejorar la asistencia mediante el despliegue de centros de expertos; impulsar la coordinación entre centros y el movimiento de pacientes; fomentar la participación activa de pacientes; armonizar el acceso a los medicamentos; gestionar la incertidumbre y el alto impacto presupuestario de los fármacos huérfanos, y garantizar la sostenibilidad del sistema sanitario.

Manuel Pérez, presidente del COF de Sevilla, destacó que en España hay muchas trabas para que el paciente llegue al medicamento porque es caro, porque la economía está por delante de la salud y porque el ciudadano no es solidario. Él propone que se autoricen más medicamentos huérfanos, quitar las trabas en el registro y crear un único fondo nacional de financiación.

Fuente: Correo Farmacéutico