I+D pediátrica, en los albores del cambio

En junio, la agencia europea EMA iniciaba un proyecto piloto de un año de duración por el que ofrece a los desarrolladores de medicamentos asesoramiento gratuito en pediátricos. El objetivo es facilitar un diálogo temprano que permita resolver dudas y establecer prioridades antes de que las compañías envíen a la agencia sus planes de investigación pediátrica (PIP).

Lo cierto es que existe una gran necesidad de I+D en el área. Cerca del 50 por ciento de los fármacos que se usan en pediatría en España se emplean off label, según el porcentaje que manejan las asociaciones españolas de Pediatría (AEP) y de Médicos de la Industria Farmacéutica (Amife). Cristina Calvo, secretaria del Comité de Medicamentos de la AEP, apunta que en cuidados intensivos este porcentaje ascendería al 80.

NECESIDAD DE PERSPECTIVA

Para impulsar la investigación en el área entraba en vigor el 26 de enero de 2007 el reglamento europeo 1.901/2006, que establecía un sistema de incentivos y obligaciones dirigido a los desarrolladores. En 2013, la Comisión Europea (CE) hacía balance del quinquenio 2007-2012 en su informe Better Medicines for Children, cuyos datos invitan a un moderado optimismo en el caso de los nuevos medicamentos y muestran un fracaso absoluto con los más viejos (en este tiempo sólo se había enviado un PIP sobre un fármaco fuera de patente). También es cierto que, en su introducción, la CE advierte de que el impacto de la normativa no podrá evaluarse adecuadamente hasta una década después de implementarse.

Aunque el número de ensayos en niños se ha mantenido estable, en un promedio de 350 por año, el número total de estos estudios se redujo entre 2007 y 2012. Además, desde el inicio del reglamento se habrían autorizado para uso pediátrico 31 de los 152 nuevos medicamentos, a los que se espera que se sumen más de estos 152  por la obligación que establece la norma de desarrollar estudios en niños con las innovaciones. “El reglamento ha sido un éxito en cuanto a incrementar el número de medicamentos investigados, desarrollados y autorizados para su uso en niños”, señalan a CF desde la EMA.

Maite Pozas, portavoz de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y farmacéutica en el Hospital Niño Jesús, de Madrid, entiende que, aunque sea prematuro evaluar una medida de este tipo, los primeros datos en el número de ensayos, nuevas indicaciones pediátricas y disponibilidad de información  pueden calificarse de “positivos”. Su visión contrasta con la de Calvo, para quien “el reglamento se ha notado poco y, sobre todo, mucho menos de lo que se esperaba”. Juan Álvarez, director médico de Pfizer, aunque habla de un “impacto positivo” para los pacientes y “un antes y un después” para la industria, coincide en que no se han cumplido las expectativas ni en el incremento de los estudios ni en el volumen de nuevos medicamentos.

En esto tendría mucho que ver el que se permita  retrasar los PIP cinco años, “ya que los resultados en adultos obligan a revisiones continuas”, explica Álvarez. Como consecuencia de este derecho, dejar el desarrollo pediátrico al final se habría “sistematizado”, critica Joana Claverol, portavoz de Amife y responsable de la Unidad de Investigación Clínica del Hospital San Juan de Alicante.

VARIOS FÁRMACOS EN UN ENSAYO
Son varias las fórmulas propuestas por los expertos para mejorar en la productividad y los tiempos de esta investigación. Para algunos, sería una medida adecuada el diseño de ensayos en paralelo o la integración del desarrollo pediátrico y en adultos. Para otros, dado que el estudio en menores se lleva a cabo cuando existen datos sólidos de eficacia y seguridad en adultos, cabría iniciar la investigación en niños en fases más avanzadas apoyándose en la información del fármaco ya disponible. “Una opción que se está contemplando es que en los ensayos clínicos que se ponen en marcha en una indicación, se estudien diferentes fármacos, en diferentes brazos, simultáneamente”, expone Álvarez. Esta propuesta “ambiciosa” permitiría reducir el número de ensayos clínicos y el número de niños implicados, a la vez que obtiene información de varios fármacos.

El sistema actual establecido permite, por otra parte, obviar la investigación de potenciales medicamentos de gran valor terapéutico. El caso más “flagrante”  sería, para Claverol, la oncología, en donde se exime a las compañías de investigar en niños fármacos aparecidos para cánceres propios de la edad adulta pero cuyo mecanismo de acción podría tener sentido en tumores infantiles.

Y es que el desarrollo de pediátricos acusa importantes dificultades que, como con los huérfanos, exigen un enfoque proporcionado. La primera, el reclutamiento, no sólo por la menor incidencia de ciertas enfermedades sino por la necesidad de análisis diferenciados por tramos de edad. A lo que se sumaría, en España, según Claverol, la falta de centros con infraestructuras preparadas para estos ensayos complejos, y para lo que el trabajo en red sería una solución.  Por no hablar de que, en los fármacos fuera de patente el incentivo del precio puede volverse en contra y conducir a que se sigan utilizando viejas presentaciones fuera de ficha técnica.

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Fuente: Correo Farmacéutico