La EMA y la FDA quieren fomentar un nuevo enfoque en el desarrollo de medicamentos pediátricos

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) han publicado una propuesta conjunta para promover el uso de enfoques innovadores en el desarrollo de la medicamentos para la enfermedad de Gaucher, extrapolables al desarrollo de medicamentos para enfermedades raras pediátricas en general.

El informe colaborativo reflexione sobre posibles vías para aumentar la eficiencia en la innovación farmacológica en laenfermedad de Gaucher, un trastorno de almacenamiento lisosomal raro, que puedan trasladarse a otras enfermedades infrecuentes pediátricas. El documento insta a buscar una mejor extrapolación de los datos clínicos y a la realización de ensayos conjuntos para reducir la carga global sobre los niños y sus familias.

La EMA y la FDA promueven una mejor extrapolación de los datos disponibles, incluso a través de técnicas de modelización y simulación, para predecir cómo puede funcionar un medicamento en niños y adolescentes a partir de los estudios realizados en adultos o en otras poblaciones pediátricas. Asimismo, plantean la posibilidad de realizar un solo ensayo para varios medicamentos similares, facilitando con ello la prueba clínica y reduciendo el número total de niños involucrados en los ensayos.

Con ambas medidas se conseguiría probar la seguridad y eficacia de los medicamentos en desarrollo y, al mismo tiempo, reducir el número de pacientes necesarios para los ensayos clínicos, minimizando la carga para los niños y sus allegados pero manteniendo los elevados estándares de calidad.

Estas propuestas son el resultado de un extenso trabajo colaborativo desarrollado por varios actores implicados de ambas agencias, incluyendo pacientes y profesionales sanitarios. Las empresas o instituciones que deseen aplicar estas estrategias pueden solicitar asesoramiento científico de cualquiera de las agencias o de ambas en paralelo.

Finalmente, la EMA está ultimando un documento de reflexión que recoge un enfoque sistemático sobre cómo llevar a cabo una extrapolación científicamente sólida y fiable de los datos recabados en ensayos realizados con adultos a niños y adolescentes, que espera poder hacer público en el cuarto trimestre de 2017.

Fuente: Pharma Market