Ensayos clínicos pediátricos, esenciales para desarrollar terapias y optimizar los tratamientos disponibles

La investigación y desarrollo de nuevos medicamentos destinados a la población pediátrica presenta características específicas, derivadas de los tipos de enfermedades que padecen los niños y de que se trata de personas todavía en desarrollo, lo que hace necesario un abordaje por unidades especializadas, con el fin de conseguir el máximo nivel de seguridad y eficacia de los fármacos con los que se va a tratar a los más pequeños. Tal como han venido señalando los propios investigadores en los últimos años, el trabajo en red y la puesta en marcha de unidades específicas en los hospitales para desarrollar ensayos clínicos de nuevos medicamentos en niños resultan esenciales para validar de forma adecuada las indicaciones y dosis de los tratamientos dirigidos a la población, si bien la enorme complejidad de este tipo de investigación ha venido dificultando tradicionalmente la puesta en marcha de estos estudios.

Los niños conforman una población única con diferencias fisiológicas y de desarrollo definidas con respecto a los adultos. Los ensayos clínicos en niños son esenciales para desarrollar terapias e intervenciones específicas de la edad y verificadas empíricamente, para determinar y optimizar los mejores tratamientos médicos disponibles

Guía de Unidades de Investigación Clínica en Pediatría
Farmaindustria, a través de la Plataforma de Medicamentos Innovadores y en colaboración con la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE), ha elaborado la Guía de Unidades de Investigación Clínica en Pediatría. Es un paso que se suma a la iniciativa liderada por investigadores de excelencia y concretada hace unos meses en la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP), que representa a España en la Red Europea de Ensayos Clínicos Pediátricos y que ha sido puesta en marcha con el apoyo de autoridades sanitarias (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), médicos (Asociación Española de Pediatría y AMIFE) y Farmaindustria.

RECLIP
En RECLIP, coordinada por el doctor Federico Martinón del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, participan 19 Centros clínicos de toda España muchos de ellos con sus Institutos de Investigación Sanitaria incluidos y 6 redes transversales pediátricas nacionales, entre las que se incluyen RITIP (Red Nacional de Investigación Traslacional en Infectología Pediátrica), SAMID (Red Nacional de Salud Materno-Infantil) entre otras, y con el respaldo de Instituciones oficiales como la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) y Sociedades Científicas como la AEP.

Investigación en España
España cuenta con 30 unidades de investigación clínica pediátrica, que a su vez disponen de 1.730 camas, lo que supone un promedio de 62 camas por centro implicado, y están ubicadas, en su inmensa mayoría, en hospitales públicos. En concreto, los centros públicos engloban un total de 21 unidades, frente a las 7 creadas en hospitales privados y las dos que hay en centros de régimen público-privado. Aunque la actividad de todas las unidades está orientada a estudios con pacientes, en 20 de ellas existe la posibilidad de realizar estos estudios con voluntarios sanos.

Hasta el momento estas unidades han llevado a cabo un total de 2.123 participaciones en estudios de investigación en los últimos cinco años (de las que 1.271 corresponden a participaciones en ensayos clínicos en los últimos cinco años, 682 estudios observacionales y 170 estudios de investigación propia). El 51% de los ensayos clínicos realizados de forma conjunta con un laboratorio farmacéutico corresponde a la fase III (en la que los fármacos se prueban ya con un número importante de pacientes y se comparan con el tratamiento estándar), mientras que el 33% se ubica en las fases tempranas, donde se prueba la seguridad y eficacia de un nuevo fármaco en un número limitado de pacientes. En el caso de los ensayos realizados por grupos independientes estos porcentajes son del 47% (fase III) y 33% (fases I y II).

Apuesta de la industria farmacéutica
La industria farmacéutica, de hecho, ha venido reforzando su apuesta por este tipo de investigaciones en los últimos tiempos; no en vano en el último semestre de 2016 el 9% de los ensayos clínicos puestos en marcha por laboratorios se ha desarrollado en el ámbito de la pediatría, según los últimos datos del Proyecto BEST de excelencia en investigación clínica. Destaca una alta especialización en áreas como reumatología, cardiovascular, hematología, vacunas y enfermedades infecciosas, entre otras. Se trata de ensayos clínicos internacionales de todas las fases. Así, el 10% son de Fase I, el 31% de Fase II, el 51% de Fase III y el 8% de Fase IV.

Fuente: ABC