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La mitad de los fármacos para menores no tienen una indicación pediátrica

Amife
Dra. Joana Claverol

El 50 % de los fármacos que se utilizan en España para menores de 18 años no tienen una indicación pediátrica específica, según han denunciado hoy los especialistas que han participado en la “1ª Jornada sobre oportunidades y futuro de la investigación clínica pediátrica en España: Superando retos”.

Organizada por la Asociación de Médicos de la Industria Farmacéutica (AMIFE) y el Hospital Sant Joan de Déu, un centenar de especialistas han participado en el encuentro y han urgido crear una infraestructura en España para poder desarrollar investigación clínica pediátrica, como ocurre en Gran Bretaña, Francia, Alemania o en los países nórdicos.

“Sin una infraestructura adecuada es muy difícil encontrar pacientes para hacer investigación clínica pediátrica, que es el último plato de la investigación clínica”, ha denunciado Anna Jurczynska, miembro de la Junta de la AMIFE.

Sedgún Jurczynska, “a pesar de los avances registrados en los últimos años en el desarrollo clínico de medicamentos, los niños siguen siendo los grandes olvidados”.

“La investigación en Pediatría está aumentando en los últimos años, posiblemente en gran medida por la obligatoriedad del desarrollo de Planes de Investigación Pediátrica desde el cambio de Regulación del 2007, pero todavía hay oportunidades para mejorar”, ha señalado la especialista.

La coordinadora de la jornada y responsable de la Unidad de Investigación Clínica del Hospital Sant Joan de Deu, Joana Claverol, ha afirmado que “es difícil evaluar el impacto de la Regulación de 2007 porque hasta los 10 años de su implemento no podremos ver realmente si hay un incremento significativo del número de fármacos en el mercado con indicaciones pediátricas porque el propio proceso de desarrollo es muy largo”.

“Antes del 2007, el 50 % de los fármacos pediátricos no tenían indicación y formulación pediátrica, es decir había un ensayo clínico en esta población y solo se habían adecuado la dosis al peso y otras características del menor”, ha denunciado Claverol.

No obstante, Jurczynska ha asegurado que en este momento, por diversos motivos del desarrollo del Reglamento, todavía “cerca del 50 por ciento de los fármacos que se utilizan en España en los menores de 18 años no tienen una indicación pediátrica específica”.

“Es imprescindible evaluar con ensayos clínicos las características farmacocinéticas, farmacodinámicas, el perfil de seguridad y de eficacia de los medicamentos específicamente para niños y dejar de extrapolar datos de población adulta”, ha concluido Jurczynska.

Según Claverol, “desde el inicio del Reglamento pediátrico y evaluando los resultados a los 5 años, 31 de los 152 medicamentos han sido autorizados para uso pediátrico”.

Por su parte, el doctor Lucas Moreno, del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), ha comentado que una de las principales dificultades para poder desarrollar investigación clínica pediátrica es la de la falta de una red de hospitales que puedan desarrollar ensayos clínicos en cualquiera de sus fases.

“Hay pocos casos de cáncer pediátrico y es difícil encontrar pacientes para poder desarrollar investigación clínica. No es un mercado donde la industria tenga interés en desarrollar medicamentos”, ha resumido.

Por ello, Calverol ha propuesto “tener una red de centros potentes de investigación clínica pediátrica para incrementar este tipo de investigación y lograr que las fases de investigación duren un tiempo razonable”.

“Sin una infraestructura adecuada es muy difícil encontrar pacientes para hacer investigación clínica pediátrica en España? la investigación pediátrica es el último plato de la investigación clínica. El Hospital de Sant Joan de Déu es el único en España que puede desarrollar este tipo de investigación para cualquier enfermedad”, ha destacado Claverol.

Fuente: La Vanguardia

I+D pediátrica, en los albores del cambio

En junio, la agencia europea EMA iniciaba un proyecto piloto de un año de duración por el que ofrece a los desarrolladores de medicamentos asesoramiento gratuito en pediátricos. El objetivo es facilitar un diálogo temprano que permita resolver dudas y establecer prioridades antes de que las compañías envíen a la agencia sus planes de investigación pediátrica (PIP).

Lo cierto es que existe una gran necesidad de I+D en el área. Cerca del 50 por ciento de los fármacos que se usan en pediatría en España se emplean off label, según el porcentaje que manejan las asociaciones españolas de Pediatría (AEP) y de Médicos de la Industria Farmacéutica (Amife). Cristina Calvo, secretaria del Comité de Medicamentos de la AEP, apunta que en cuidados intensivos este porcentaje ascendería al 80.

NECESIDAD DE PERSPECTIVA

Para impulsar la investigación en el área entraba en vigor el 26 de enero de 2007 el reglamento europeo 1.901/2006, que establecía un sistema de incentivos y obligaciones dirigido a los desarrolladores. En 2013, la Comisión Europea (CE) hacía balance del quinquenio 2007-2012 en su informe Better Medicines for Children, cuyos datos invitan a un moderado optimismo en el caso de los nuevos medicamentos y muestran un fracaso absoluto con los más viejos (en este tiempo sólo se había enviado un PIP sobre un fármaco fuera de patente). También es cierto que, en su introducción, la CE advierte de que el impacto de la normativa no podrá evaluarse adecuadamente hasta una década después de implementarse.

Aunque el número de ensayos en niños se ha mantenido estable, en un promedio de 350 por año, el número total de estos estudios se redujo entre 2007 y 2012. Además, desde el inicio del reglamento se habrían autorizado para uso pediátrico 31 de los 152 nuevos medicamentos, a los que se espera que se sumen más de estos 152  por la obligación que establece la norma de desarrollar estudios en niños con las innovaciones. “El reglamento ha sido un éxito en cuanto a incrementar el número de medicamentos investigados, desarrollados y autorizados para su uso en niños”, señalan a CF desde la EMA.

Maite Pozas, portavoz de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y farmacéutica en el Hospital Niño Jesús, de Madrid, entiende que, aunque sea prematuro evaluar una medida de este tipo, los primeros datos en el número de ensayos, nuevas indicaciones pediátricas y disponibilidad de información  pueden calificarse de “positivos”. Su visión contrasta con la de Calvo, para quien “el reglamento se ha notado poco y, sobre todo, mucho menos de lo que se esperaba”. Juan Álvarez, director médico de Pfizer, aunque habla de un “impacto positivo” para los pacientes y “un antes y un después” para la industria, coincide en que no se han cumplido las expectativas ni en el incremento de los estudios ni en el volumen de nuevos medicamentos.

En esto tendría mucho que ver el que se permita  retrasar los PIP cinco años, “ya que los resultados en adultos obligan a revisiones continuas”, explica Álvarez. Como consecuencia de este derecho, dejar el desarrollo pediátrico al final se habría “sistematizado”, critica Joana Claverol, portavoz de Amife y responsable de la Unidad de Investigación Clínica del Hospital San Juan de Alicante.

VARIOS FÁRMACOS EN UN ENSAYO
Son varias las fórmulas propuestas por los expertos para mejorar en la productividad y los tiempos de esta investigación. Para algunos, sería una medida adecuada el diseño de ensayos en paralelo o la integración del desarrollo pediátrico y en adultos. Para otros, dado que el estudio en menores se lleva a cabo cuando existen datos sólidos de eficacia y seguridad en adultos, cabría iniciar la investigación en niños en fases más avanzadas apoyándose en la información del fármaco ya disponible. “Una opción que se está contemplando es que en los ensayos clínicos que se ponen en marcha en una indicación, se estudien diferentes fármacos, en diferentes brazos, simultáneamente”, expone Álvarez. Esta propuesta “ambiciosa” permitiría reducir el número de ensayos clínicos y el número de niños implicados, a la vez que obtiene información de varios fármacos.

El sistema actual establecido permite, por otra parte, obviar la investigación de potenciales medicamentos de gran valor terapéutico. El caso más “flagrante”  sería, para Claverol, la oncología, en donde se exime a las compañías de investigar en niños fármacos aparecidos para cánceres propios de la edad adulta pero cuyo mecanismo de acción podría tener sentido en tumores infantiles.

Y es que el desarrollo de pediátricos acusa importantes dificultades que, como con los huérfanos, exigen un enfoque proporcionado. La primera, el reclutamiento, no sólo por la menor incidencia de ciertas enfermedades sino por la necesidad de análisis diferenciados por tramos de edad. A lo que se sumaría, en España, según Claverol, la falta de centros con infraestructuras preparadas para estos ensayos complejos, y para lo que el trabajo en red sería una solución.  Por no hablar de que, en los fármacos fuera de patente el incentivo del precio puede volverse en contra y conducir a que se sigan utilizando viejas presentaciones fuera de ficha técnica.

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Fuente: Correo Farmacéutico

Unos 100 especialistas se reunirán en Barcelona para estudiar los nuevos retos de la investigación clínica pediátrica en España

La Jornada se inaugurará el próximo jueves 2 de julio en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona por el Dr. Carles Constante, director general de Planificació i Recerca en Salut de la Generalitat de Catalunya; Emili Bargalló, director de la Fundació per a la Recerca i la Docència de Sant Joan de Déu; y la Dra. Ana Pérez-Domínguez, vicepresidenta de AMIFE y directora médica de GSK. La Clausura correrá a cargo del Dr. Manel del Castillo, director gerente del Hospital Sant Joan de Déu

Unos 100 especialistas de la investigación pediátrica se reunirán el próximo jueves 2 de julio en la «I Jornada sobre oportunidades y futuro de la investigación clínica pediátrica en España: Superando retos» (ver programa), organizado por la Asociación Española de Médicos de la Industria Farmacéutica (AMIFE) y el Hospital Sant Joan de Déu (HSJD). Según Joana Claverol, coordinadora del programa y miembro de AMIFE, «el primer objetivo es crear un foro donde los principales actores implicados pongan en común sus perspectivas sobre la situación de la investigación pediátrica en nuestro país y se analicen los retos futuros a los que nos enfrentaremos».

Claverol, que también es la responsable de la Unidad de Investigación Clínica del HSJD, añade que «además nos hemos marcado en la Jornada otros importantes retos que cada uno de los agentes (reguladores, investigadores y centros de investigación, industria/CRO y asociaciones de pacientes) identifiquen una línea de trabajo a la que puedan contribuir para mejorar la situación actual y cerrar la reunión con una hoja de ruta que recoja el compromiso de los participantes para trabajar conjuntamente en estas líneas de trabajo».

Belén Sopesén, presidenta de AMIFE, señala por su parte que la Jornada está dirigida a «todas las personas que profesional o personalmente tienen alguna involucración en el ámbito de la investigación clínica pediátrica, es decir, los centros,  la industria, las CRO  (como promotores de la investigación) y los pacientes y familias como principales agentes implicados».

AMIFE, que este año cumple su 40 Aniversario, es una agrupación de carácter científico, sin ánimo de lucro y tiene como objetivos fundamentales la formación continua y el soporte documental a todos aquellos que trabajan en el sector médico/farmacéutico español. Actualmente cuenta con unos 700 socios en toda España.

Fuente: Acta Pediátrica

A pesar de los avances registrados en los últimos años en el desarrollo clínico de medicamentos, los niños siguen siendo los grandes olvidados

AnnaEntrevista a Anna Jurczynska, de la Junta Directiva de AMIFE

.- ¿Por qué AMIFE plantea una Jornada de estas características?

Esta jornada surge como estímulo para impulsar y concienciar sobre la investigación clínica en pediatría en España. Si bien, durante los últimos años, la Investigación Clínica en general, está adquiriendo una gran relevancia entre las distintas partes implicadas (hospitales, pacientes, agencias reguladoras, etc.), en el campo específico de Pediatría la situación es algo distinta.

Desde AMIFE se planteó la necesidad de identificar, tanto las oportunidades que nos plantea este campo, como los retos a los que hay que enfrentarse para poder avanzar en la dirección que nos permita dar a la investigación clínica en pediatría la importancia que tiene y ofrecer  así  a los pacientes pediátricos las mismas oportunidades que a la población adulta, y a los facultativos que investigan en población pediátrica mayor apoyo para que en un futuro, tengan opción a proporcionar mejores tratamientos a sus pacientes, adecuados a sus necesidades y patologías.

.- AMIFE es una Asociación que fomenta el I+D+i del sector farmacéutico. En su opinión, ¿se investiga lo suficiente en pediatría?

A pesar de los avances registrados en los últimos años en el desarrollo clínico de medicamentos, los niños siguen siendo los grandes olvidados. La investigación en pediatría está aumentando en los últimos años, posiblemente en gran medida por la obligatoriedad del desarrollo de Planes de Investigación Pediátrica desde 2007 (EC/No 1901/2006), pero todavía hay oportunidades para mejorar,  aumentando por ejemplo, la participación de España en ensayos clínicos de fases tempranas (fase I y fase II) en niños.

Es imprescindible evaluar mediante ensayos clínicos controlados las características farmacocinéticas, farmacodinámicas, el perfil de seguridad y de eficacia de los medicamentos específicamente en esta población y dejar de extrapolar datos de población adulta, para garantizar un uso seguro de los medicamentos en niños en la práctica clínica habitual, basado en datos sólidos de investigaciones realizadas en población pediátrica. Siempre que existan necesidades no cubiertas, la investigación clínica será insuficiente.

Por otro lado, es cierto que al tratarse de una población especial y vulnerable, se necesita una atención especial a todo lo que rodea al ensayo clínico, y hay que evaluar en todo momento el balance entre lo que sería deseable y lo que es posible dadas las características de los pacientes.

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