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“No podemos quedarnos parados”

Jordi Cruz es el presidente Mucopolisacaridosis de España (MPS España) y el delegado de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) en Cataluña. Interviene en la Jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica”, que se celebrará el próximo 14 de febrero en el Hospital Universitario La Paz, en la mesa-debate sobre “Cómo involucrar al paciente pediátrico en la investigación clínica en España”.

Pregunta (P.). Participa en la mesa-debate sobre la involucración del paciente pediátrico en la investigación clínica. ¿Nos resume su intervención?

Respuestas (R.). Hablaré sobre la importancia del movimiento asociativo en las enfermedades minoritarias y cómo se ha ido construyendo a lo largo de los años. Expondré las dificultades y retos que tiene una asociación de pacientes desde su inicio, cómo debe de evolucionar y, sobre todo, cómo la asociación debe de trabajar para abrir investigación, buscar fondos y poder dar esperanza a los pacientes y familiares sobre un futuro tratamiento.

Especialmente explicaré nuestra colaboración en la investigación de la Terapia génica desarrollada por la Dra. Fátima Bosch, directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG) de la Universitat Autònoma de Barcelona.

P. Las asociaciones de pacientes son entidades impulsoras de investigación.

R. Tenemos la obligación de buscar alternativas e impulsar la búsqueda de un tratamiento. Tenemos que tener la esperanza  y la convicción de que esto va a ocurrir. No podemos quedarnos parados.

P. La Industria Farmacéutica tiene una gran responsabilidad en esta búsqueda de nuevos tratamientos.

R. Sí, pero hay que reconocer que no es fácil para estas compañías desarrollar y abrir investigación en las enfermedades raras. Hay una “n” muy pequeña y desarrollar ensayos clínicos tienen unos costes enormes. Sin embargo, hoy en día tienen importantes incentivos para iniciar proyectos de investigación y nuevas posibilidades como la colaboración con centros de investigación públicos o las universidades.

No obstante, reconociendo la dificultad, sí que es verdad que podrían tener una mayor implicación.

P. Los pacientes tienen cada vez mayor peso en las instituciones regulatorias. 

R. Las asociaciones de pacientes han cambiado su roll y cada vez son más importantes tanto por su capacidad de generar recursos para la ciencia, participar en la investigación clínica y ahora en las principales entidades regulatorias como la AEMPS o la EMA. Los pacientes y sus familiares, además de tener el mayor conocimiento sobre su enfermedad, también quiere estar presente en los mecanismos de aprobación de los medicamentos y tener voz, por ejemplo, sobre los criterios de exclusión en un ensayo clínico o sobre el uso compasivo de los mismos, entre otros.

P. Usted es la primera vez que participa en la Jornada de Investigación Pediátrica. ¿Qué le parece?

R. Conocía las jornadas anteriores de Investigación Pediátrica de Amife y me parece muy interesante. Cada año es más importante, sobre todo porque todos los agentes implicados en las Investigación Pediátrica están presente en las ponencias: Investigadores, pacientes, industria y entidades como la AEMPS. Es un acto significativo y que ya lo considero como uno de los más interesantes de las actividades con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se conmemora el 28 de febrero.

“Los padres mueven montañas”

Entrevista a Joana Claverol, jefe de la Unidad de Investigación Clínica del Hospital Sant Joan de Déu. Modera la mesa sobre “Paciente pediátrico: Soy protagonista activo en la investigación”.

Pregunta (P). Es innegable el importante papel de los pacientes en la investigación pediátrica. ¿A que ha sido debido?

Respuesta (R.). Principalmente al avance en la participación de los padres en todo el proceso de investigación y en el propio conocimiento de las enfermedades de sus hijos. Los padres han visto como la única opción en las enfermedades raras pasa por la investigación y se han ido involucrando cada vez más, no solo en el tratamiento de la enfermedad, sino también en la financiación de la investigación, buscando recursos, contactando con la industria… los padres mueven montañas.

P. Desde la puesta en marcha del Reglamento sobre Investigación Pediátrica ha habido un gran avance.

R. Ya han pasado más diez años desde el importante cambio de regulación de la investigación pediátrica en Europa, en 2007. Este Reglamento ha obligado a los fabricantes a investigar y desarrollar medicamentos para responder a las necesidades terapéuticas específicas de los niños. Hay más indicaciones, nuevas formulas farmacéuticas y nuevos medicamentos para enfermedades donde antes no había ninguno… pero no es suficiente.

Todavía hay muchas enfermedades sin ninguna opción… huérfanas. En la oncología pediátrica, por ejemplo, estamos con tratamientos de hace más de 20 años. La innovación aún no ha llegado a la oncología pediátrica y se están utilizando tratamientos de adultos muy agresivos que dejan secuelas.

P. En la jornada se destaca el papel de las asociaciones de pacientes en la investigación pediátrica.

R.- Sí. Muchas organizaciones de pacientes están generando fondos para financiar proyectos como becas competitivas. Estamos viendo estudios para reposicionar productos de una indicación terapéutica para otra o iniciativas como el proyecto Ari que, gracias a una plataforma impulsada por padres, se están consiguiendo recursos económicos para el Hospital Clínic de Barcelona para investigar la Leucemia Linfoblástica Aguda y otras formas de leucemia.

P. ¿Cómo valora la jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica”?

R.- Es muy importante porque reunimos a todas las personas y entidades que participamos en la Investigación Pediátrica. Estamos los que tenemos que estar y, sobre todo. Los que queremos mejorar estos procesos. También los financiadores, como la industria farmacéutica y las Administraciones Públicas, a los que tenemos que sensibilizarles aún más para que financien este tipo de investigación.

La jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica” se celebrará el 14 de febrero en Madrid

El próximo 14 de febrero se celebrará la Jornada “Enamorados de la Investigación Pediátrica“, organizada por Amife y la Asociación Española de Pediatría (AEP) y con la colaboración del Hospital Universitario de La Paz de Madrid. Se prevé una asistencia de 100 profesionales de la salud y la investigación pediátrica y de asociaciones de pacientes de todo el Estado.

Se han programado tres mesas de ponentes: Investigando en pediatría en España. ¿Quién, qué y cómo?, Paciente pediátrico: soy protagonista activo en al investigación, y Cómo involucrar al paciente pediátrico en la investigación clínica en España.

“La jornada Enamorados de la Investigación Pediátrica contará con unos 17 ponentes que dará un panorama exacto de cómo está avanzando en España y los retos futuros a los que los profesionales de la investigación y los pacientes deberemos de afrontar próximamente”, señaló Guadalupe Martínez, presidenta de Amife.

 

La EMA y la FDA quieren fomentar un nuevo enfoque en el desarrollo de medicamentos pediátricos

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) han publicado una propuesta conjunta para promover el uso de enfoques innovadores en el desarrollo de la medicamentos para la enfermedad de Gaucher, extrapolables al desarrollo de medicamentos para enfermedades raras pediátricas en general.

El informe colaborativo reflexione sobre posibles vías para aumentar la eficiencia en la innovación farmacológica en laenfermedad de Gaucher, un trastorno de almacenamiento lisosomal raro, que puedan trasladarse a otras enfermedades infrecuentes pediátricas. El documento insta a buscar una mejor extrapolación de los datos clínicos y a la realización de ensayos conjuntos para reducir la carga global sobre los niños y sus familias.

La EMA y la FDA promueven una mejor extrapolación de los datos disponibles, incluso a través de técnicas de modelización y simulación, para predecir cómo puede funcionar un medicamento en niños y adolescentes a partir de los estudios realizados en adultos o en otras poblaciones pediátricas. Asimismo, plantean la posibilidad de realizar un solo ensayo para varios medicamentos similares, facilitando con ello la prueba clínica y reduciendo el número total de niños involucrados en los ensayos.

Con ambas medidas se conseguiría probar la seguridad y eficacia de los medicamentos en desarrollo y, al mismo tiempo, reducir el número de pacientes necesarios para los ensayos clínicos, minimizando la carga para los niños y sus allegados pero manteniendo los elevados estándares de calidad.

Estas propuestas son el resultado de un extenso trabajo colaborativo desarrollado por varios actores implicados de ambas agencias, incluyendo pacientes y profesionales sanitarios. Las empresas o instituciones que deseen aplicar estas estrategias pueden solicitar asesoramiento científico de cualquiera de las agencias o de ambas en paralelo.

Finalmente, la EMA está ultimando un documento de reflexión que recoge un enfoque sistemático sobre cómo llevar a cabo una extrapolación científicamente sólida y fiable de los datos recabados en ensayos realizados con adultos a niños y adolescentes, que espera poder hacer público en el cuarto trimestre de 2017.

Fuente: Pharma Market

Amife organiza el próximo 31 de mayo la “II Jornada sobre oportunidades y futuro de la investigación clínica pediátrica en España: Creando las base”

El próximo 31 de mayo tendrá lugar en la Sala de Actos del Hospital Universitario Infantil del Hospital Niño Jesús de Madrid la “II Jornada sobre oportunidades y futuro de la investigación clínica pediátrica en España: Creando las bases organizado por AMIFE y su Grupo de Trabajo de Farmacovigilancia“.

El curso se dividirá en 3 mesas: Redes, Pacientes y un interesante debate entre diferentes miembros de la Industria Farmacéutica.

Para más información, puede consultar el programa de la actividad o ponerse en contacto con la Secretaría Técnica. Las inscripciones son limitadas (acceder).

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El 50% de los medicamentos pediátricos se usa sin soporte de evidencia científica

El encuentro, celebrado en la propia sede de la agencia, fue inaugurado por la directora de la AEMPS, Belén Crespo. Para quien la incorporación de los pacientes a los procesos deliberativos relacionados con la evaluación y seguimiento de fármacos es garantía de la mejora general de la salud de los ciudadanos y de la sostenibilidad del SNS. No hay que olvidar, recordó, que el el Real Decreto 1090/2015 de ensayos clínicos regula en su artículo 15 la necesidad de incorporar los pacientes a los comités éticos de los hospitales.

Desde el punto de vista hospitalario, se contó con Begoña Nafria, profesional adscrita al Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. Centro que desarrolla investigación clínica y de fármacos destinados a tratamientos infantiles de alta complejidad, a través de su unidad de ensayos clínicos, que realiza un centenar de estos ensayos cada año, en todas las fases de la investigación. Nafria también aportó el dato de que el 80% de los ensayos realizados en su hospital son financiados por asociaciones de pacientes. Habiéndose adelantado al propio Ministerio de Sanidad en la inclusión de pacientes de los comités de ética de la investigación en el hospital. Como patologías a perseguir en el centro pediátrico, la ponente citó los tumores difusos de Tronco y el Sarcoma de Ewing. En cuanto a sus acciones divulgativas, el Sant Joan de Déu tendrá un cómic infantil en el que se explicará cómo se hacen los ensayos clínicos. Sobre la práctica asistencial, Nafría estimó que el 50% de los fármacos de pacientes pediátricos se utiliza sin base científica, llegando este porcentaje al 90% en el caso de los neonatos.

A continuación, Dolores Montero Corominas, jefa del Área de Farmacoepidemiología y Farmacovigilancia de la AEMPS, empezó su parlamento asegurando que no todo es tan idílico como parece en el campo de la investigación farmacológica. Donde no existe el riesgo cero para los medicamentos y siempre acecha la Reacción Adversa, entendida esta como la respuesta nociva y no intencionada a un medicamento, por culpa de errores de medicación y condiciones autorizadas y no autorizadas. En ese sentido, la ponente calculó que son alrededor de 12.000 las sospechas de estas reacciones inesperadas las que son conocidas cada año, siendo en un 80% alertadas por los médicos y los propios pacientes, frente al 20% que detecta la Industria farmacéutica. Frente a ellas, la agencia opone los servicios de su departamento, tanto en la gestión de riesgos como para su prevención. Como ejemplo de gestión de riesgos, Montero Corominas expuso el caso de las Benzodiacepinas, de uso demasiado profuso en España, donde el facultativo suele calibrar el riesgo. En ciertos casos, resumió la ponente, es necesario añadir algo a la ficha técnica. Pero cuando el riesgo es inaceptable, zanjó su discurso, se impone la retirada del medicamento correspondiente.

La reunión también fue adecuada para reforzar la idea básica por la que ninguna intervención debería decidirse por cualquier entidad sin la participación plena y directa de los miembros del grupo afectado por esa intervención. Para cumplir con esta responsabilidad, los pacientes necesitan estar preparados, por ello EUPATI ofrece, a través de su biblioteca dinámica, recursos para capacitar y empoderar a los pacientes, promoviendo la correcta representación de sus intereses y derechos, a través de un estándar de formación y profesionalización.

En resumen, el encuentro sirvió para constatar que la colaboración de los pacientes resulta esencial para el desarrollo de medicamentos. Resultando que la colaboración de los laboratorios y la administración con las organizaciones de pacientes es imprescindible para el desarrollo de medicamentos y para la toma de decisiones sobre acceso, tanto en las fases previas de investigación y desarrollo, como en las etapas posteriores a la autorización.

Fuente: IM Médico