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La EMA y la FDA quieren fomentar un nuevo enfoque en el desarrollo de medicamentos pediátricos

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) han publicado una propuesta conjunta para promover el uso de enfoques innovadores en el desarrollo de la medicamentos para la enfermedad de Gaucher, extrapolables al desarrollo de medicamentos para enfermedades raras pediátricas en general.

El informe colaborativo reflexione sobre posibles vías para aumentar la eficiencia en la innovación farmacológica en laenfermedad de Gaucher, un trastorno de almacenamiento lisosomal raro, que puedan trasladarse a otras enfermedades infrecuentes pediátricas. El documento insta a buscar una mejor extrapolación de los datos clínicos y a la realización de ensayos conjuntos para reducir la carga global sobre los niños y sus familias.

La EMA y la FDA promueven una mejor extrapolación de los datos disponibles, incluso a través de técnicas de modelización y simulación, para predecir cómo puede funcionar un medicamento en niños y adolescentes a partir de los estudios realizados en adultos o en otras poblaciones pediátricas. Asimismo, plantean la posibilidad de realizar un solo ensayo para varios medicamentos similares, facilitando con ello la prueba clínica y reduciendo el número total de niños involucrados en los ensayos.

Con ambas medidas se conseguiría probar la seguridad y eficacia de los medicamentos en desarrollo y, al mismo tiempo, reducir el número de pacientes necesarios para los ensayos clínicos, minimizando la carga para los niños y sus allegados pero manteniendo los elevados estándares de calidad.

Estas propuestas son el resultado de un extenso trabajo colaborativo desarrollado por varios actores implicados de ambas agencias, incluyendo pacientes y profesionales sanitarios. Las empresas o instituciones que deseen aplicar estas estrategias pueden solicitar asesoramiento científico de cualquiera de las agencias o de ambas en paralelo.

Finalmente, la EMA está ultimando un documento de reflexión que recoge un enfoque sistemático sobre cómo llevar a cabo una extrapolación científicamente sólida y fiable de los datos recabados en ensayos realizados con adultos a niños y adolescentes, que espera poder hacer público en el cuarto trimestre de 2017.

Fuente: Pharma Market

Amife organiza el próximo 31 de mayo la “II Jornada sobre oportunidades y futuro de la investigación clínica pediátrica en España: Creando las base”

El próximo 31 de mayo tendrá lugar en la Sala de Actos del Hospital Universitario Infantil del Hospital Niño Jesús de Madrid la “II Jornada sobre oportunidades y futuro de la investigación clínica pediátrica en España: Creando las bases organizado por AMIFE y su Grupo de Trabajo de Farmacovigilancia“.

El curso se dividirá en 3 mesas: Redes, Pacientes y un interesante debate entre diferentes miembros de la Industria Farmacéutica.

Para más información, puede consultar el programa de la actividad o ponerse en contacto con la Secretaría Técnica. Las inscripciones son limitadas (acceder).

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El 50% de los medicamentos pediátricos se usa sin soporte de evidencia científica

El encuentro, celebrado en la propia sede de la agencia, fue inaugurado por la directora de la AEMPS, Belén Crespo. Para quien la incorporación de los pacientes a los procesos deliberativos relacionados con la evaluación y seguimiento de fármacos es garantía de la mejora general de la salud de los ciudadanos y de la sostenibilidad del SNS. No hay que olvidar, recordó, que el el Real Decreto 1090/2015 de ensayos clínicos regula en su artículo 15 la necesidad de incorporar los pacientes a los comités éticos de los hospitales.

Desde el punto de vista hospitalario, se contó con Begoña Nafria, profesional adscrita al Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. Centro que desarrolla investigación clínica y de fármacos destinados a tratamientos infantiles de alta complejidad, a través de su unidad de ensayos clínicos, que realiza un centenar de estos ensayos cada año, en todas las fases de la investigación. Nafria también aportó el dato de que el 80% de los ensayos realizados en su hospital son financiados por asociaciones de pacientes. Habiéndose adelantado al propio Ministerio de Sanidad en la inclusión de pacientes de los comités de ética de la investigación en el hospital. Como patologías a perseguir en el centro pediátrico, la ponente citó los tumores difusos de Tronco y el Sarcoma de Ewing. En cuanto a sus acciones divulgativas, el Sant Joan de Déu tendrá un cómic infantil en el que se explicará cómo se hacen los ensayos clínicos. Sobre la práctica asistencial, Nafría estimó que el 50% de los fármacos de pacientes pediátricos se utiliza sin base científica, llegando este porcentaje al 90% en el caso de los neonatos.

A continuación, Dolores Montero Corominas, jefa del Área de Farmacoepidemiología y Farmacovigilancia de la AEMPS, empezó su parlamento asegurando que no todo es tan idílico como parece en el campo de la investigación farmacológica. Donde no existe el riesgo cero para los medicamentos y siempre acecha la Reacción Adversa, entendida esta como la respuesta nociva y no intencionada a un medicamento, por culpa de errores de medicación y condiciones autorizadas y no autorizadas. En ese sentido, la ponente calculó que son alrededor de 12.000 las sospechas de estas reacciones inesperadas las que son conocidas cada año, siendo en un 80% alertadas por los médicos y los propios pacientes, frente al 20% que detecta la Industria farmacéutica. Frente a ellas, la agencia opone los servicios de su departamento, tanto en la gestión de riesgos como para su prevención. Como ejemplo de gestión de riesgos, Montero Corominas expuso el caso de las Benzodiacepinas, de uso demasiado profuso en España, donde el facultativo suele calibrar el riesgo. En ciertos casos, resumió la ponente, es necesario añadir algo a la ficha técnica. Pero cuando el riesgo es inaceptable, zanjó su discurso, se impone la retirada del medicamento correspondiente.

La reunión también fue adecuada para reforzar la idea básica por la que ninguna intervención debería decidirse por cualquier entidad sin la participación plena y directa de los miembros del grupo afectado por esa intervención. Para cumplir con esta responsabilidad, los pacientes necesitan estar preparados, por ello EUPATI ofrece, a través de su biblioteca dinámica, recursos para capacitar y empoderar a los pacientes, promoviendo la correcta representación de sus intereses y derechos, a través de un estándar de formación y profesionalización.

En resumen, el encuentro sirvió para constatar que la colaboración de los pacientes resulta esencial para el desarrollo de medicamentos. Resultando que la colaboración de los laboratorios y la administración con las organizaciones de pacientes es imprescindible para el desarrollo de medicamentos y para la toma de decisiones sobre acceso, tanto en las fases previas de investigación y desarrollo, como en las etapas posteriores a la autorización.

Fuente: IM Médico