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Medicamentos húerfanos: no hay que confundir designación con autorización

El Parlamento Europeo expuso hace años en un reglamento que los pacientes que sufren enfermedades raras deben tener derecho a la misma calidad de tratamiento que el resto. Tras su adopción , se creó dentro de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, en sus siglas en inglés), que designa los fármacos que cumplen los criterios jurídicos de rareza. “Sin embargo, el comité que aprueba todos los medicamentos de la EMA no es el COMP, sino el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, en sus siglas en inglés)”, matizóJosep Torrent-Farnell, miembro del COMP, que participó en el XXXII Congreso Internacional de la Sociedad Farmacéutica del Mediterráneo Latino, celebrado la semana pasada en Sevilla.

“En este camino vamos a perder medicamentos”, advirtió, e insistió en que de los designados no todos van a triunfar. Es más, “que lo autorice la EMA y la Comisión Europea no quiere decir que las autoridades italiana, francesa o española hayan decidido que el medicamento entre en el país. Algunos pueden decir que no en base a criterios clínicos o porque los costes son inasumibles. Aquí entra el riesgo de la inequidad social”, apuntó.

En dieciséis años, de las más de 2.000 solicitudes ha habido 1.700 designaciones y 121 se han autorizado. 2015 ha sido el año con más autorizaciones.

DOS VÍAS DIFERENTES
Los instrumentos jurídicos reguladores que da la UE para estas autorizaciones son dos. Uno es la autorización bajo “circunstancias excepcionales”; es decir, son condiciones clínicas tan desconocidas que va a ser poco probable que en años haya una evidencia sólida del medicamento. El otro es laautorización condicional, que es aquella en la que se observa que los beneficios del medicamento sobrepasan a los riesgos y existe un compromiso para completar el desarrollo de los estudios. Así, “se pretende asegurar el acceso al medicamento, en vez de aplazarlo hasta tener todos los datos sobre eficacia, seguridad y calidad”, señaló.

En el congreso se mencionó una experiencia piloto de la EMA que propone otra figura jurídica. Se trata de la autorización o licencia adaptativa, con objeto de optimizar la evidencia científica progresiva y el marco regulador. Torrent-Farnell cree que los compromisos de la Comisión a nivel internacional van a forzar que esta tercera vía sea rango jurídico. “Esto es interesante, pero supone que los países tengan que hacer conjuntamente con las industrias el codesarrollo. En un entorno económico tan duro como España o Portugal ésto es complejo”.

RETOS DE FUTURO
Según el experto, los retos de futuro pasan por dar continuidad a programas de investigación de la UE y nacionales; mejorar la asistencia mediante el despliegue de centros de expertos; impulsar la coordinación entre centros y el movimiento de pacientes; fomentar la participación activa de pacientes; armonizar el acceso a los medicamentos; gestionar la incertidumbre y el alto impacto presupuestario de los fármacos huérfanos, y garantizar la sostenibilidad del sistema sanitario.

Manuel Pérez, presidente del COF de Sevilla, destacó que en España hay muchas trabas para que el paciente llegue al medicamento porque es caro, porque la economía está por delante de la salud y porque el ciudadano no es solidario. Él propone que se autoricen más medicamentos huérfanos, quitar las trabas en el registro y crear un único fondo nacional de financiación.

Fuente: Correo Farmacéutico

Soluciones a escala europea para evitar la ralentización del acceso a MM. HH.

La denuncia que esta semana lanzaba la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) no podía ser más categórica: “Se desploma el acceso a medicamentos huérfanos en España”. Un estudio elaborado por esta patronal advertía que de 92 medicamentos huérfanos (MM. HH.) aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) desde 2002, apenas se habían comercializado 51 en España.
Pese a la aparente rotundidad de esta y otras cifras del informe, el ministerio de Sanidad ha asegurado que no ha habido merma de aprobación en los últimos años. “El porcentaje de denegación sigue siendo bajo y muchos se están estudiando todavía”, aclaran, remarcando que aquellos que se deniegan es porque la comisión de precios no considera esos criterios de eficacia suficiente.
Más que un desplome como tal, a juzgar por la falta de datos para comparar la evolución en periodos idénticos, lo que sí parece constatar el documento de la asociación es un cambio de tendencia especialmente marcado a partir de 2012, coincidiendo con la crisis económica, así como la ralentización de estos procedimientos.

Procesos abiertos 
El informe compara el ritmo de autorización entre 2002 y 2011 con la evolución entre 2012 y 2015. Según sus cuentas, de los 42 medicamentos huérfanos aprobados entre 2002 y 2011 se autorizó la financiación y precio de 38. Del resto, dos no fueron financiados y otros dos quedaron pendientes de decisión de financiación.
Estos datos se analizan en paralelo a la evolución entre 2012 y 2015, apenas tres años frente a los nueve de la muestra anterior. En este otro intervalo, de los 44 MM. HH. aprobados por la agencia europea, solo 13 han sido autorizados. En 11 fármacos las compañías no han presentado aún solicitud y hay 20 en proceso de decisión de los que nueve han visto rechazada su petición de financiación con el precio inicial y 11 a la espera de que su financiación sea autorizada.
Estos procesos siguen abiertos aún, aunque la impresión del presidente de Aelmhu, Luis Cruz, es que ha pasado tiempo suficiente para pensar que estos once MM. HH. rechazados se han quedado “en stand by”. La negativa es a “comercializar o autorizar precio y reembolso en los precios propuestos”, matiza, podría negociarse si la compañía está dispuesta a bajar precio, pero Cruz cree que no habrá cambios. Sobre este punto, Sanidad aclara que varios de estos fármacos son presentaciones diferentes.
En opinión del presidente, este cambio de tendencia no se debe a cuestiones técnicas, ya que existe autorización de la EMA. “Es un tema exclusivamente de precio y reembolso. No se consigue un acuerdo entre la administración y las compañías”. Problemas que se ha agravado con la crisis económica, porque, según sus palabras, en estos años se han implementado medidas para contener el gasto y la disponibilidad de nuevos tratamientos. El gasto en tratamientos específicos “era prácticamente 0” y ahora incorporar estos gastos puede suponer un reto importante, asegura.
En este contexto, algunas compañías no se deciden ni tan siquiera a presentar la solicitud de financiación.
En cualquier caso, el informe se hará público en las próximas semanas y mostrará también cómo se ha dilatado el tiempo en el proceso de toma de decisiones. “Ese es uno de los problemas graves y que más nos preocupan”, explica Cruz, que incide en que hablamos de fármacos para pacientes sin tratamiento o con pocas opciones terapéuticas.
Según el estudio, España es uno de los países europeos en los que los plazos para conseguir precio y reembolso son de tipo medio-largo, frente a otros países más ágiles como Alemania, Inglaterra o Italia. Además, el procedimiento se alarga aún más a partir de la implementación de los informes de posicionamiento terapéuticos (IPT), que marcan el punto de partida de estas negociaciones.

Un nuevo abordaje 
Sobre el terreno, los profesionales de la Farmacia Hospitalaria son testigo de una situación de gran complejidad. Las dificultades de acceso para los pacientes, pero también la presión sobre los centros de referencia de estas patologías para cuadrar sus presupuestos y la complejidad para que estos laboratorios recuperen la inversión en I+D y negocien precios en nuestro país que no condicionen a la baja en el resto de Europa.
“Cada vez hay más medicamentos huérfanos, pero el tema del precio no se ha resuelto aún a nivel europeo”, subraya José Luis Poveda, presidente de la Comisión Nacional de Farmacia Hospitalaria y Atención Primaria. “Se proponen y se impulsan medidas para el estudio de MM. HH. pero no hay capítulo presupuestario para abordarlos ni en España ni en la UE”, lamenta.
Poveda recalca que estos fármacos tienen un impacto presupuestario muy importante, que será cada vez mayor, que se concentra en determinadas comunidades y en hospitales con unidades de referencia, lo que conduce a un retraso en los procesos de precio y negociación. Además, insiste en que el abordaje de precio y financiación de MM. HH. y la evaluación no puede hacerse en los mismos términos que el resto, por la propia complejidad de los fármacos, la ausencia de ensayos clínicos con una población importante, etc.
En su opinión, hace falta una visión completamente diferente y es que no solo tiene que contemplar el valor del medicamento, sino también el que representa para los pacientes en un contexto sin alternativas terapéuticas. Un problema que tiene que abordar el estado estableciendo presupuestos específicos. “No es solo de precio y financiación, sino que finalmente se irá trasladando a las comunidades autónomas y habrá problemas de acceso a los pacientes” advierte.
El intervalo de 18 meses desde la aprobación del fármaco a nivel europeo a su incorporación en nuestro país que refleja el informe tiene que ver con ese proceso de negociación.
Como alternativa, hace hincapié en la necesidad de establecer un marco conjunto a nivel europeo que tenga en cuenta la complejidad y el número de pacientes afectados. Un procedimiento centralizado, en la línea del que ha reclamado en varias ocasiones la Federación Española de Enfermedades Raras, podría ser la solución. Eso sí, es preciso buscar una fórmula que “sea garantista para los laboratorios, en términos de recuperar su inversión, pero que no suponga un impacto presupuestario para los países con cuentas más ajustadas que impida el acceso de los pacientes a estos tratamientos, ya que son su única alternativa”, concluye.

Fuente: Gaceta Médica